诺西|明明是“救命药”，为何却成了“天价药”？细说天价药的来龙去脉疾病|用药指南

文章图片

文章图片

文章图片

70万一针的救命药降至了3.3万，患者的生活发生了怎样的变化？
01、70万一针的天价药，刷光了11张银行卡
杜佳的二胎儿子米粒出生才几个月，就被查出了SMA ，也就是脊髓性肌萎缩症。
杜佳记得很清楚，确诊那天，她和丈夫揣着11张银行卡，刷了69万多，就为了一针诺西那生纳注射液。这11张银行卡，有他们夫妻俩多年的积蓄，还有双方父母的退休金、亲戚朋友借的钱……
作为全球首个SMA精准靶向治疗药物，自2019年获批国内上市以来，诺西那生纳注射液以每支69.97万元的售价创下了中国药品的新纪录。

?02、天价药降至3.3万，患者：幸运到爆！
救命天价药从70万元降到3万元是一种怎样的体验？
“新年第一天就能用上这个药，真是幸运到爆！”29岁的患者杜先生亲身经历了梦一般的现实。同时，杜先生对未来充满了憧憬，希望未来有更多的病友，尤其是小朋友能够恢复健康。
从2022年1月1日开始，诺西那生钠注射液正式被纳入医保药品目录。对于SMA患者来说，这无疑是个天大的好消息。
从无药可用，到有药可用，再到今天享受医保政策， SMA的医疗负担也大大减轻。

?一、明明是“救命药” ，为何如此天价？
不管是70万的救命药，还是120万的抗癌药，它们可以救命，但定价却极高，这是为什么？
实际上，一款新药的研发并非易事，需要经历：确认药物作用靶点——确定先导化合物——构效关系的研究——活性化合物的筛选——候选药物的选定等这一系列复杂的流程。
新药研发出来后，还需要经过临床前的研究、临床研究，最终进行新药申请，获得药监部门批准之后才可以正式上市销售。
其中，药物的定价受到了多种因素的影响，比如研发成本、市场容量、回收利润时间等。

?而之所以诺西那生钠定价这么贵，主要是因为以下2点：
1、患者少、成本高
SMA是一种由基因缺陷所导致的常染色体隐性遗传病，比较罕见，发病率在1/10000左右。
因此，由于患者数量比较少，愿意投入资金研发的药企也就比较少，一定程度上影响了药物研发的进展。再加上研发成本比较高，药企考虑到效益，定价也会相对比较高。
2、失败率高
另外在研发过程中，药物的失败率也比较高。
相关报告显示，从2011年到2020年，共有9704个药物临床开发项目，而从1期临床到最后FDA批准上市，平均需要10.5年的时间，罕见药需要经历的时间更长。
此外，临床试验还可能面临样本量小、异质性大、难招募等问题，任何一个阶段没完成，下一步都难以继续推进。
诺西那生钠注射液虽然无法根治SMA ，但是临床实验结果显示，它可以显著改善患者的肌肉力量，获得更好的预后，同时不会产生严重的副作用。因此对于SMA患者来说，诺西那生钠注射液相当于“救命药” 。

?二、什么是SMA？发病率约万分之一
目前，我国约有3万多名SMA患者。 2020年《脊髓性肌萎缩症遗传学诊断专家共识》显示， SMA发病率约为1/10000 ，人群携带率约为1/50 。