目前国内外已有干细胞用于干预重症肌无力的临床研究 ， 随着重症肌无力发病机制的不断深入了解 ， 干细胞应用方法不断优化 ， 对重症肌无力患者实施干细胞干预将成为改善该病症的重要手段之一 。

# 干细胞用于重症肌无力的相关研究 #

2010年哈尔滨医科大学神经生物学教研室主任李呼伦教授带领的科研小组 ， 在实验性自身免疫性重症肌无力的科研工作中 ， 首次提出并证实Th1、Th2、Treg、Th17四种CD4+辅助性T细胞的功能失衡是重症肌无力发病的重要因素 ， 并以此为理论依据 ， 以骨髓间充质干细胞作为干预手段进行了尝试性全身调理 。 该课题组通过重症肌无力动物试验来回输骨髓间充质干细胞 ， 发现和证实了重症肌无力的发生、发展与四种细胞亚群格局的改变有关 。 呼伦教授介绍 ， 骨髓间充质干细胞不仅仅具有组织修复功能 ， 同时由于其具有旁分泌细胞因子效应 ， 因此可以应用于自身免疫性疾病等免疫系统紊乱性疾病的干预改善中去 。
除了骨髓间充质干细胞外 ， 2011年中国医学科学院北京协和医学院血液学研究的研究人员将脐带间充质干细胞(UCMSC)回输到重症肌无力动物试验对象中 ， 结果发现 ， 回输进体内后UCMSC能快速地迁移到炎症部位和局部淋巴结 ， 而且在淋巴结的髓质区也可以检测到人源化的细胞 。 证实脐带MSC可能通过相互接触或/和释放细胞因子而调节机体的免疫反应 ， 为重症肌无力提供了一种潜在的有效干预新途径 。

间充质干细胞联合他汀类药物

有效改善肌无力的临床效果

湖北医药学院附属东风医院于2013年2月-2014年5月收治来医院确诊的自身免疫性重症肌无力患者共20例 ， 将其随机分为对照组和观察组各10例 ， 对照组患者给予常规的激素和(或)免疫抑制剂治疗 ， 观察组患者给予联合骨髓间充质干细胞和他汀类药物应用 。


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临床结果显示：间充质干细胞使用后观察组的进步程度、认知功能、运动功能、自理动作以及社会适应评分都明显高于对照组 。
细胞使用结果出来后又进行约3个月随访跟踪 ， 也证实间充质干细胞联合他汀类药物能够有效改善MG患者肌无力的临床效果 。


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展望

间充质干细胞在体外扩增培养时 ， 一般可以保持稳定的分子表型 ， 并且不表达HLA-Ⅱ类分子因而具有低免疫原性 。 因此 ， 间充质干细胞是细胞干预更为理想的种子细胞 。
来源于新生儿的脐带间充质干细胞 ， 相对于成人的间充质干细胞更加纯净、更加原始 ， 细胞的增殖、分化及免疫调节能力更强; 另外 ， 相对于其它来源的间充质干细胞 ， 脐带间充质干细胞是从离断后的脐带组织中的一层富含间充质干细胞的胶状物质（称为华通氏胶）层衍生提取出的 ， 具有多种分化潜能 ， 在体内可分化为脂肪、骨、软骨、肌肉、肌腱、韧带、神经、内皮等多种组织细胞 。 将脐带间充质干细胞回输至体内 ， 能在人体机能衰退的器官中归巢 ， 并在特定的诱导环境下分化成为该组织细胞 ， 为衰老损伤的器官补充富有活力的新生细胞 ， 再生其退化功能 ， 使得组织年轻化 ， 重焕青春活力 ， 这无疑为改善重症肌无力提供了一种新途径 。
间充质干细胞具有免疫调节功能 ， 且临床应用结果显示间充质干细胞在自体免疫疾病干预中效果显著 ， 比其他传统临床治疗药物更具独特优势 。 可以说它所具备的干预作用是非常具有应用前景的 ， 医学上有必要进一步开展间充质干细胞用于改善重症肌无力的临床研究 ， 以发现最佳的修复方案及细胞来源和使用剂量 。

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