微小但不可被忽视，如何建立超罕见病患者保障的“中国模式”？( 四 ) _健康小知识

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在黄海威看来， 1+N的多方支付保障模式是目前最合理的保障模式。北京大学医学部卫生政策与技术评估中心研究员陶立波对此表示认同，他提到， “没有一种机制可以独立承担超罕见病医疗保障的全部重任。 ”在他看来，多元保障机制共济是必由之路，相关制度建设任重道远。在医保和商保持续发力的同时，相关企业也一直在为超罕见病患者的用药保障提供支持。 “我们正在携手各方，探索一个针对罕见病，尤其是超罕见病的用药保障体系。 ”俞蕾表示。 “我相信这样的体系对于罕见病患者将是一个长期的福祉，罕见病相关企业也能够更加愿意长期投入到罕见病事业中去。 ”
与此同时，作为最早在中国推动罕见病事业的外企之一，二十多年来赛诺菲一直通过创新与合作来探索罕见病治疗的可持续发展道路，与社会各界积极推动罕见病药物可及性，同时降低患者罕见病用药的自付比例。其中，从1999年就已在中国启动的赛诺菲人道主义援助项目已为134名超罕见病患者患者无偿提供逾20亿元的药品，而“菲常礼赞”创新支付项目等也在持续为中国的罕见病患者减轻疾病经济负担。
8月15日， CDE官网显示，拟将赛诺菲注射用艾夫糖苷酶α在国内的上市申请纳入优先审评，用于庞贝病（酸性α葡萄糖苷酶[GAA]缺乏症）患者的长期酶替代治疗。
“道阻且长，我们坚定地看好中国市场，未来也会持续将更多的罕见病新药引入中国，持续为中国的罕见病事业建设添砖加瓦。 ”俞蕾表示，未来五年，赛诺菲在罕见病领域将有十余种新药陆续上市，让更多罕见病患者有药可用。
[1]WakapSN,LambertDM,OlryA,etal.Estimatingcumulativepointprevaleneofrarediseases:analysisoftheOrphanetdatabase[J].EuropeanJournalofHumanGenetics,2020,28:165-173.
[2]中国罕见病联盟《2020中国罕见病综合社会调研》；谷景亮,等.从人文视角关注我国罕见病政策制定.卫生科学,2013(4):193-195.；《2018年中国罕见病调研报告》http://www.chinadevelopmentbrief.org.cn/news-21008.html；iQVIA《中国罕见病高值药物医疗保障研究报告》