微小但不可被忽视，如何建立超罕见病患者保障的“中国模式”？( 三 ) _健康小知识

国家卫生健康委第二届罕见病诊疗与保障专家委员会委员、浙江省医学会罕见病分会候任主任委员谢俊明同样表达了对罕见病诊疗协作网的认可。他提到， “十年前，一个罕见病人基本要走八到十次的初诊才能确诊。现在有了协作网，可以减少到2-3次。 ”
对此，赛诺菲特药全球事业部中国区罕见病及罕见血液病业务负责人俞蕾表示， “在罕见病领域，赛诺菲承担的不仅仅是一个药物提供者的角色，我们也致力于成为整个罕见病患者保障体系的建设者和推动者，从诊断、筛查、治疗等角度全方位地为罕见病事业助力。 ”

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据俞蕾介绍，近年来为了解决超罕见病诊断难的问题，赛诺菲已经连续三年携手北京健康促进会、珀金埃尔默开展溶酶体贮积症高危筛查项目，为超罕见病高危人群提供免费公益筛查。数据显示，截至2022年5月已覆盖全国31个省、市和地区415家医院，免费检测超过12000份患者血样，约600余名潜在疑似高危患者实现确诊；针对医生认知和诊疗能力还有待提升的现状，赛诺菲推动中国溶酶体贮积症诊疗能力建设项目（STEP项目）在江苏省、天津市与广东省落地，并在山东省、浙江省、山西省进行单病种协作组诊疗工作探索，加强超罕见病筛、诊、治、管4大能力建设。
多地尝试超罕见病用药保障
探索“中国模式”
如果说提升诊疗能力，是让患者知道用什么药，那建立多层次用药保障体系，则是为了让患者“有药可用”、“用得起药” ，能“长期用药” 。
“在超罕见病领域，针对医疗、医药、医保三医的问题，怎么在旧有的工作模式基础上寻求改变，让三者之间更好的进行互动，真正实现三医联动，解决超罕见病的问题，值得各方共同的努力。 ”黄海威表示，目前医疗、医药、医保三者中，医疗和医药的发展都先相对顺利，但由于医保的总盘子有限，所以怎么在有限医保总费用的盘子里面做好医疗、医药、医保三方有效的联动，尽最大可能保障超罕见病患者的及时诊断与药物的长期供给，值得政府有关部门、各医疗机构、各相关企业、各社会组织共同面对和思考，并采取切实可行的措施。
浙江省是探索超罕见病用药保障模式的先行者。 “溶酶体贮积症在被保障后， 2021年全省50多个患者都获得了治疗。 ”谢俊明说道。
作为国内第一个将罕见病保障纳入省级统筹的医疗保障制度的省份，早在2019年底浙江生就出台了地方新政，建立“罕见病用药保障机制” 。其核心内容是建立浙江省罕见病用药保障基金，在省级医疗保险基金财政专户中下设子账户，进行分账管理、独立核算。资金的来源是根据上年底基本医疗保险参保人数，按每年每人2元标准，一次性从本统筹区大病保险基金中上解至浙江省罕见病用药保障基金。值得注意的是，浙江设立罕见病患者用药个人自付的封顶线——每年10万元。也就是说，只要国内有药可用，同时药品经谈判纳入浙江罕见病用药保障基金目录范围，一个浙江籍罕见病患者用药每年最多自掏腰包的费用不超过10万。
与浙江省略有不同，山东省采用的是由省医保、商保、惠民保、企业援助、患者自付等构成的“1+N”多层次保障体系。通过这样的模式，患者的年自付费用可以控制在4万元以下，基本已经属于患者可支付的范围。
近年来，惠民保在超罕见病用药支付方面发挥了巨大的作用，成为多层次保障体系建设过渡期的重要组成部分， “非常高兴的是，我们国家去年开始大力推进了政策性城市补充商业保险。 ”谢俊明强调，利用好政策性商保可以大量地减少运营成本，同时使参保人能拥有非常好的保障。