1300万元一针！“天价药”落地中国，厂商曾称“不算贵” SMA是一种罕见病

SMA是一种罕见病，全称叫做脊髓性肌肉萎缩症，多发于婴幼儿，一般存活期只有2年以内。
在以前，这种病没有治疗的方法，现在随着医疗技术快速发展，针对这种疾病的药物也横空出世。但是药物的定价劝退了绝大部分人患儿家属，没错，一针需要花费1300万。为此很多网友表示，这样的药物还不如不研发，看似还有希望，其实是更大的绝望。

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一、1348万元一针， “最贵”药物落地中国
近日，据CDE公示可知，诺华旗下SMA基因注射药物Zolgensma获批，正式在中国落地。
这种一种基因修饰药物，可以编辑患者的II型基因，增强运动蛋白的表达，提高神经及肌肉的生长功能，从实质上将疾病治愈。相比于其他疗法，该疗法只需要进行一次注射，而且适用大部分SMA患者，但就是使用成本太贵了。

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当前该药物定价为1348万元，被称为“最贵药物” 。现在世界上已经有40多个国家及地区引进该药物，在M国甚至实行5年的分期支付；而在日本被纳入健保，患者自费部分不到三分之一；此外，英国也将该药物纳入国家医疗服务体系。
即便国外很多发达国家采取纳入医保的措施，然而对于大部分家庭而言，该药物的成本仍然十分高昂，因此有不少人质疑药企的初衷，认为其没有把孩子的性命放在心上。
二、诺华厂商：打一针就可治愈，不算贵
在众说纷纭之下，诺华厂商曾经表示：跟其他治疗方法对比，例如移植手术，它需要使用大量的抗排斥药物，长期的过程下来也要花费至少300万美元。而1300万一针的“天价药” ，虽然定价看起来很高，但它只需要进行一次注射，而且可以取得更好的效果。

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此外，诺华CEO还表示：“我们研究过，该药物的定价要在400万美元以上，才能做到不亏本” 。
SMA的治疗药物定价如此之高，这不仅是因为药物的研发需要耗费大量的成本，也因为SMA原本就属于罕见病，患病人群不算多，无法通过“薄利多销”来收回成本。药企同样需要利润来维持运营和发展，可以要求尽可能放低使用门槛，但如果说不计成本，那自然是不现实的。
【1300万元一针！“天价药”落地中国，厂商曾称“不算贵”】其实，如今科学技术的快速发展，使得SMA人群有了治愈的可能，也使众多老年群体从中受益。哈佛戴维教授曾表示，变老应该被视作一种疾患，这一观点还得到未来学家库兹韦尔的认可。而且我们每个人都要经历变老这一过程，相比于SMA等罕见病，这个问题似乎更值得关注。
于是，想要扭转自然规律的戴维经过多年研发，在实验中发现内源物β-烟先胺（WLnad核心成分），并在知名学术期刊《Cell》上发文。随后由于实验物被拉伸近三分之一存活期，他被某刊授予全球影响力百人。

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公开资料显示，该物质作为一种特别的辅酶，能使线粒体、端粒等指标在原有变老状态下呈现倒拨回转。近年来，陆续得到华盛顿大学、东京大学等知名学府的研究佐证，随着生科企莱特维健资本注入，变老可控可逆的概念得到越来越多人的认可。
如今，通过国内亰-东、天-猫等主流消费网站， “WLnad”已被成功引入，并且搜索指数一直居高不下，并且使用门槛已经下降95%以上跌破千元大关出货数十万，被称为全民触手可及的“保鲜剂” 。