罕见病|讲述丨从看到药到有医保，SMA患者群体的三年希望之路( 三 )

2019及2020年，《脊髓性肌萎缩症多学科管理专家共识》及《脊髓性肌萎缩症遗传学诊断专家共识》两份SMA医学领域的纲领性专家共识相继发表，为国内SMA患者诊疗及多学科管理指明了方向。我能够明显地感受到，在各学科医学专家团队的不懈努力和积极参与下，SMA疾病所获得的重视和患者所获得的关心支持都在不断提升。
2019年初，诺西那生钠注射液就在中国获批上市。那几天，患者家长们都很开心。但是，一针70万的价格，让他们望而却步，摆在他们面前的难题是“钱”。
2021年初，诺西那生钠注射液降价，每针价格55万元。在这样的前提下，想要惠及到更多的患者，我们寄希望于药物能够被纳入医保。而国家医保大环境改善，我们幸运地迎来一个好时机。
其实我们也关注到了，从2017年开始的国家医保谈判，主要针对那些最新、临床最需要或者价格偏贵的药物。国家与药企谈判，让它们以更合适的价格进入医保支付序列。
2018年，国家医疗保障局每年一次动态调整医保药品目录，罕见病用药也在调入之列。从SMA被纳入中国第一批罕见病目录，再到诺西那生钠作为临床急需新药，被纳入优先审批程序；不到6个月，诺西那生钠就走完了在国内的整个审批周期。可以对比的数据是，2018年，我国抗癌新药的审批周期平均是1年，这还是执行新政之后，此前，则需要2年。可以说，诺西那生钠这次的审批周期更快了。
2019年的国家医保谈判名单公布，其中有7个罕见病用药、4个儿童用药。所以，我们是看的到希望的。
2021年11月11日，诺西那生钠注射液被“灵魂砍价”。2021年12月3日，国家医保目录调整结果官宣，该药以3.3万元每针的价格进入新版医保药品目录。目前，罕见病药物已有40余种被纳入国家医保药品目录，涉及25种疾病。医保谈判的时候，药企第一轮报价是53680元每瓶。国家医保局代表张劲妮回答道：“希望企业拿出更有诚意的报价，每一个小群体都不该被放弃。”48000、45800、42800、37800……一轮轮砍价，我们看到以后真的很激动。
在数据库中，我们第一年注册患者300多人，如今接近2400人。患者的声音是微弱的、嘈杂的，我们就是把患者最需要的告诉给各方，各方想要来了解患者的时候，能够真正的了解到，真实的能找到人。这个问题是很大的，不能一步到位、一时解决，但我们不会因为没有一步到位，就觉得我们是失败的。在当时的环境，我们努力了就好。我们一直就是这么走过来的，现在看到了好的结果，这也是患者、各个领域，还有国家共同努力的结果。
【 罕见病|讲述丨从看到药到有医保，SMA患者群体的三年希望之路】进了医保以后，我们还面临着一些问题，比如孩子用药以后的康复治疗问题，孩子上学的问题，社会融入的问题，成年病友就业问题等等。我觉得，未来的路依然任重道远。