诺西那生|“70万元一针”进医保！在广东打出第一针目录|药物|先生|患者|治疗室

昨天（1月1日）上午9时许，在中山大学附属第一医院神经一科的治疗室里， 29岁的患者杜先生撩起衣服，侧卧在床上，准备接受腰椎穿刺。即将注射到他体内的，是曾因“70万元一针”而备受社会关注的脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗药物诺西那生钠。

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昨天，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021年）》正式实施，诺西那生钠等7种罕见病药品被正式纳入医保。 “入保”首日，广东、北京、上海、浙江、四川、山东、湖南、湖北、福建、江西、河南11个省市的医院里有近20位SMA患者将接受诺西那生钠治疗。杜先生就是其中一员。

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诺西那生钠注射液
现场：
“每一滴药物都是宝贵的”
“再把头往胸口那边靠一点，背再拱起来一点。 ”中山大学附属第一医院神经科主治医师利婧逐步指引杜先生调整体位。杜先生左侧卧在床上，屈膝抱团，暴露出腰椎。

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腰椎穿刺
“背部和床尽量保持垂直，针刺进去的时候稍微斜一点，慢慢地往上……”中山一院神经科主任医师、教授张成来到现场指导。
另一边厢，医生徐睿恺已经在医院药房整装待发。他手上有一个保温箱，里面是被低温冷冻保存着的诺西那生钠注射液。 “可以把药拿过来了。 ”没过多久，他收到了送药的指令。
针尖扎进入身体，杜先生攥紧拳头。 “放松一点，正常呼吸，肚子别紧张。 ”医护人员继续耐心地引导。
腰椎穿刺完成，主治医师何若洁把注射液从冰冷的保温箱里取出来，握在手心里，把注射液复温到25摄氏度左右。 2分钟后，测温枪显示注射液的温度已经合适。
利婧和何若洁两人配合，用注射器将5毫升的诺西那生钠注射液从小瓶子里吸出来。 “这一步要特别小心，每一滴药物都是宝贵的，要尽量都吸到针管里来。 ”
全部吸取出来后，利婧缓缓把注射液注入杜先生体内，完成了此次治疗。注射后，杜先生要在床上躺卧6小时，避免引起颅内低压。
SMA是一种罕见病，患者可能逐渐感到肢体无力，而且情况会越来越差，难以逆转。 “从12岁就开始感觉运动有点乏力，到2015年确诊这个病以后，每年都会感觉自己的力量变差。 ”杜先生说。如果不接受治疗， SMA患者的肌肉力量可能逐步退化，最终因为呼吸或者吞咽等出现问题而导致感染、死亡。
【诺西那生|“70万元一针”进医保！在广东打出第一针】诺西那生钠是一种反义寡核苷酸类药物，能精准靶向针对SMA的致病原因，让人体产生更多的运动神经调节蛋白，有效改善患者运动、呼吸等重要功能、提高生存率。
2019年2月进入中国时，诺西那生钠注射液一针定价69.97万元人民币，患者需要在前63天注射4针，往后每4个月注射1针，终身用药。
背后：
这是高价值罕见病药物首次“入保”
SMA属于罕见病，在新生儿中患病率约为万分之一，较小的患者群体和巨大的研发费用，让诺西那生钠成为一类备受关注的高值罕见病药。
2021年12月3日，国家医保目录调整结果“官宣” ， 7款罕见病治疗药物进入医保目录，其中就包括诺西那生钠。