特效药|伟哥可治疗老年痴呆?为何23年146个特效药全部试验失败?( 四 )


所以,最重要的是研究清楚,西地那非到底是如何影响AD的发病的?
克利夫兰诊所的研究人员通过体外实验,以研究西地那非是否会影响模拟的AD神经元。他们使用了iPSC(induced pluripotent stem cells,诱导多能干细胞)神经元模型,这是一种AD患者的干细胞生成的神经元模型。这些神经元在体外成熟后,研究人员就用西地那非处理其中的一些神经元。
相较于对照组的结果,研究人员发现经西地那非处理后可以促进神经元生长,并且减少tau蛋白的过度磷酸化。

特效药|伟哥可治疗老年痴呆?为何23年146个特效药全部试验失败?
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▎领导该项研究的的Dr. Feixiong Cheng(程飞雄)。是克利夫兰诊所助理教授和系统药理学家。他曾在山西科技大学、华东理工大学就读。是一名受过训练的计算生物学家,利用人工智能和网络医学预测药物靶点并了解疾病机制。
当然,这只是简单的体外实验,体外实验有效跟体内实验有效、再跟临床应用有效之间,还是间隔着许多道鸿沟的。因此研究人员决定开展一项II期临床试验,以对西地那非与AD发病率之间的关系进行更加全面的研究。
最后,由于目前缺乏临床试验数据,西地那非(伟哥)离很多人认为的AD「特效药」可能还有很远的距离,我个人持比较谨慎的态度。
但是,克利夫兰诊所的这个研究,我认为意义其实是超出AD本身的,这个研究方法才是更值得我们借鉴的。在某个疾病的药物从头研究难度很大、屡战屡败时,从老药中进行筛选可能是更有效率的一个方法,这个方法可以用于其他神经退行性疾病、罕见病以及肿瘤药物的筛选。
药物研发速度的加快,可以让那些深处困境的人们更早看到希望。