特效药|伟哥可治疗老年痴呆？为何23年146个特效药全部试验失败？

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文/庄时利和神经科学硕士，凤凰网《肿瘤情报局》特约专家
【 特效药|伟哥可治疗老年痴呆？为何23年146个特效药全部试验失败？】核心提要
1. 阿尔茨海默病是世界上最难治愈的疾病，全球有4000万，中国有900万患者，至今不知其发病原因，并且也没有非常有效的治疗药物。其药物研发是全球药物研发失败率最高的领域（可能没有之一），对于它的发病原因，目前主要存在两种假说：-Aβ假说和-Tau蛋白假说。
2. 20多年来，共有146个阿尔茨海默病药物在临床研发中遭遇失败，美国克利夫兰的华裔科学家从FDA已获批的1600个候选药物中意外发现一种药——西地那非（伟哥）的使用，可能与阿尔茨海默病高达69%的确诊风险下降有关。
3. 但在医学上，相关关系并不等于因果关系，伟哥的使用“与阿尔茨海默病风险下降有关”，并不是“导致风险下降”。由于目前缺乏临床试验数据，伟哥离很多人认为的阿尔茨海默病“特效药”可能还有很远的距离，但克利夫兰诊所这种研究方法意义深远，非常值得借鉴。

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伟哥的发明者可能从来没有想到，他们的药物居然有一天可能用于阿尔茨海默病的治疗。
克利夫兰诊所基因组医学研究所的华裔科学家程飞雄（Feixiong Cheng）博士的团队，利用人工智能系统，根据跨越六年并涉及超过723万人的患者数据，筛选并验证了上千种经FDA批准上市的药物，发现：服用西地那非（伟哥）的人比不服用这种药物的人患阿尔茨海默氏症的可能性更小。
12月7日，《自然·衰老》（Nature Aging）杂志公布了这项研究结果：西地那非与AD风险下降69%显著相关！
据程博士透露，西地那非已被证明可显著改善认知和记忆，是最佳候选药物，他们正在推动一项2期临床试验，以进一步阐明西地那非与AD风险降低的因果关系，以及真正的临床益处。
从1998年至今，关于阿尔茨海默氏症的药物失败了146个，有六个药物获批，但至今无一款特效药。
伟哥，似乎给了人们以希望与可能。

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世界上最难治愈的疾病，至今不知其发病原因。全球有4000万，中国有900万患者，但至今无一种特效药物
先说说阿尔茨海默病（Alzheimer`s Disease, 简称AD）。

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我对AD这个病太熟悉了，因为我自己在日本读书的时候，就是研究AD的发病机制和早筛方法。
有的朋友可能觉得“阿尔茨海默病”这个名字比较拗口，大家更熟悉的名字是老年痴呆症。然而，中华医学会一直没有、并且也反对使用“老年痴呆症”这个名字，因为AD本身并非痴呆，而且“痴呆”二字会带来歧视，给患者以及家人增加心理压力，导致一部分患者不愿意就医。
AD是一种神经退行性疾病，主要见于老年人，全球目前有将近4000万AD患者，像很多我们所熟知的名人，例如美国前总统里根、英国铁娘子撒切尔夫人和《百年孤独》的作者加西亚·马尔克斯，都在晚年被AD深深困扰。

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而在中国65岁以上人群中，大约有900万AD患者。跟大家想象的可能不太一样，AD不只是记忆力减退，它是一个致死性疾病，患者一般会在8-10年内死亡，常见死因是营养不良或者肺部感染，这就是这个病可怕的原因。