康健园 | 罕见皮肤病诊疗不容乐观，亟待创新药加速上市 _健康小知识

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【康健园 | 罕见皮肤病诊疗不容乐观，亟待创新药加速上市】皮肤问题及其治疗大多显而易见，比较容易明确，例外的是罕见皮肤病，其中的泛发性脓疱型银屑病，病因和发病机制深藏不露，有效的治疗手段乏善可陈，诊断和治疗仍是医疗难题。
泛发性脓疱型银屑病（GPP）是一种罕见的、复发性或持续存在的皮肤疾病，其临床表现为患者非肢端皮肤会广泛暴发充满脓液的水泡（脓疱），并有痛感，而且可能伴发高热等全身症状。 GPP的发作严重影响患者的生活质量，并可能伴有危及生命的并发症，如心力衰竭、肾功能衰竭和败血症等。据统计，在中国约100000人中有1~2人患GPP 。 GPP发病原因众多，药物、感染和基因突变均可能是GPP的诱因。 GPP因为罕见，医患认知不足，漏诊、误诊的现象经常出现。 GPP患者可能需要长期反复就诊甚至看过多位医生，才能被确诊。
不同于斑块状银屑病， GPP的疾病负担以及预后不容乐观。目前，国际上尚无统一的GPP的诊断标准和疾病严重度的评估标准，治疗方案也极为有限。同时，由于缺乏对GPP疾病的基本认知和疾病管理知识，患者与患者家属往往面临来自生理和心理的多重困境。因此GPP患者们对快速、强效且疗效持久的治疗需求十分迫切，对科学、规范的疾病管理知识也有着急切的需求。
白细胞介素36（IL-36）是一种免疫系统内的信号通路，被证明与GPP的发病机制有关。值得欣慰的是，勃林格殷格翰同类首创药物佩索利单抗已于今年9月在美国获批上市。基于佩索利单抗的关键性II期临床研究数据，佩索利单抗先后获得国家药品监督管理局药品审评中心突破性治疗药物认定和优先审评审批资格，该款药物实现了全球同步研发、同步注册，有望于今年在中国获批，惠及广大中国患者。佩索利单抗是一种新型选择性单克隆抗体，可阻断白介素36受体（IL-36R）的激活。从目前披露的临床研究数据上来看，佩索利单抗起效迅速，显著改善症状——54%的患者接受在单剂佩索利单抗治疗后一周时未有可见脓疱，而安慰剂组的比例为6%；43%接受佩索利单抗治疗的患者达到皮肤清除/接近清除，而安慰剂组为11% 。此外，佩索利单抗疗效持久，能够在长达12周内维持治疗效果。
勃林格殷格翰中国医学和研发负责人张维博士表示，勃林格殷格翰将持续深耕于罕见皮肤病领域，为患者提供创新药物、科学患教、疾病管理等多方面的支持，助力我国罕见病医疗健康生态系统的建设，让患者重回健康和高质量生活。
本次进博会期间，国内首部《泛发性脓疱型银屑病患教手册》编撰项目正式启动。手册主编、中国医科大学第一临床学院副院长高兴华教授介绍，手册将以图文结合、通俗易懂的形式，科普泛发性脓疱型银屑病的疾病知识，为患者提供全周期、全方位的疾病诊疗管理指导，进一步增强患者的自我疾病管理意识，改善疾病整体管理情况。
（潘嘉毅）返回搜狐，查看更多
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