AI制药：振翼欲飞，静待风来？24家明星公司，67条管线，独家放送！ _健康小知识

▎药明康德内容团队编辑
全球医药行业的产业升级正围绕数字化、智能化、自动化等方向拉开序幕， AI辅助药物研发作为其中关键性技术之一近年来已有多项重大科研成果转化落地， AlphaFold可预测出地球上几乎所有蛋白质结构，深度学习工具ProteinMPNN可
一秒设计全新结构蛋白质
， AI技术平台精准地从头设计出能够
穿过细胞膜的大环多肽分子
……然而步入临床阶段， AI制药获得临床验证的药物较少；至今仍未有已上市获批药物。对此， AI制药领域资深专家DaphneKoller教授在今年药明康德健康产业论坛上表示：“AI可以为制药做出重要贡献，实现机器与人类之间的良性协作，帮助设计实验，生成数据，分析输出结果，但可能还不是现在，要等上数十年的时间。 ”
为综合分析长期以来AI制药的发展脉络和最新进展，药明康德内容团队系统梳理并分析了将AI运用于药物开发领域的24家主要AI制药公司（引自NatureReviewsDrugDiscovery ，详见参考资料[1]）通过官方渠道披露的临床前及临床阶段管线，力求还原真实的AI药物研发画像。

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▲24家主要AI制药公司名单（图片来源：参考资料1）
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24家AI公司业务及发展阶段分析
首先我们对24家主要AI制药公司依据AI业务性质和AI药物管线阶段进行划分， AI业务性质分为端到端AI（AI技术应用贯穿于新药发现全过程，从靶点发现到先导化合物确定到活性化合物筛选到候选药物确定）、先进AI平台/技术（拥有自主研发管线）、先进AI工具（暂无自主研发管线）， AI药物管线阶段分为临床阶段和临床前阶段。分布最为密集的是已有临床管线的端到端AI公司（9家）；在AI平台/技术型公司中，有5家管线已步入临床， 3家公司管线处于临床前阶段，赛道发展前景良好；而AI工具型公司中， 5家公司均未披露临床阶段的管线。

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▲药明康德内容团队制图
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67条AI制药管线分析
据不完全统计，目前这24家主要AI公司药物管线共67个（注：这些公司内部自主研发，用AI辅助发现或开发的管线，不包括官网上列出的合作研发管线）按照研发阶段划分，临床前42个， 1期13个， 2期11个， 2/3期1个（详情请见文末附表）。尽管AI辅助药物距离上市仍然有一些距离，临床试验结果也有忧有喜，但未来我们将继续关注这些管线的发展，见证它们能否冲过上市的终点线。

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▲药明康德内容团队制图
在全球AI管线中，适应症集中于癌症（非罕见病）和罕见病，分别占比45%和13% 。剩下42%的药物适应症针对于阿尔茨海默病、炎症性肠病、脱发等其他目前缺乏治愈疗法的疾病。研发人员期待通过AI发现全新靶点并设计分子结构提高发现“first-in-class”和/或“best-in-class”药物的潜力。

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▲药明康德内容团队制图
根据目前公开披露信息，全球AI管线中，除了22款药物靶点可能全新未知以外，有26款药物针对的靶点已有获批的疗法，占比39% ，包括TYK2、PHD2、PI3Kα、S1P1等经过验证的靶点，大部分疗法处于临床前和1、2期。虽然这些靶点已有药物获批上市，但是在研管线的治疗模式可能追求更加经济的治疗手段，更好的药物效力，或者在克服耐药突变方面具有更好的潜力。 19款药物针对正在开发的靶点，但暂无针对该靶点疗法的药物上市，占比30% ，包括STING、MALT1、HPK1、GSK-3β等热门靶点，且大部分疗法处于临床早期，其中，有些靶点的在研疗法推进目前遇到巨大的挑战，比如CD47 ，因此可能期待通过AI平台推进相关疗法的研究。