美国市场|信达生物的“出海一课”：创新药出海通道仍在填补临床需求仍是“破门”关键( 三 ) 破门|通道|迪利|临床|创新|原创

在美国年销售额超10亿美元的药物被称为“重磅炸弹药物” ，据统计，这些药物上市后的专利保护期也更长。
在这一背景下，作为年销售额超百亿的“超级重磅炸弹”药物， K药在美国市场具有更长的专利独占期，享有绝佳的竞争环境。早在2021年10月， FDA曾拒绝了具有优先评审资格的Agenus的PD-1单抗Balstilimab的上市，理由是在K药已经获得宫颈癌完全批准的前提下，不适宜在基于一项单臂II试验结果的基础上批准该药物的上市。
一家国内创新药企业的创始人对《每日经济新闻》采访人员表示，想要在同类适应症上与标准疗法竞争，信迪利单抗势必要过“头对头”试验这一关。同时， “聚焦未满足的临床需求”也以信达生物的此次尝试为代价，得到了再一次强调。
他表示，在信达折戟的几天之后，辉瑞的新冠口服治疗药物就获批在国内上市。 “这个对比就很有意思。辉瑞的paxlovid获批是因为国内之前还没有一个新冠口服治疗药，而信迪利单抗遇阻是因为美国不差这一个PD-1” 。

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Paxlovid 图片来源：新华社发（辉瑞公司供图）
在递交上市申请之前，信达生物和礼来并非不知道美国市场已经有多个同适应症药物的存在，但信达和礼来希望用“低价”来叩开FDA的大门。
在此前的媒体报道中，礼来制药方面曾表示，如果信迪利单抗成功获批上市，与目前已经获批上市的PD-1药物价格相比，礼来计划为药物的批发采购成本提供大约40%的折扣。
低价对美国市场而言没有吸引力吗？在ODAC会议上， FDA明确指出，虽然FDA承认药物成本是一个对患者有重大影响的重要社会问题，但FDA在监管决策中并不考虑定价问题。 “我们不应该为了权宜之计牺牲质量，而只是为了让球越过球门线。我们不希望因为其他原因例如成本，导致批准或驱使人们在没有足够数据的情况下使用药物。 ”一位为信迪利单抗上市投下反对票的委员如是说。
而“低价”未能成为敲门砖的一个重要原因，在于美国的药物定价机制与支付系统。美国药品实行市场自由定价制度，联邦政府不直接对药价进行管制，而是通过批发商、药品福利管理人等分别与药企谈判确定药价。换言之，为了确保药企的持续性投入和鼓励创新研发，低价并不是美国药品定价的最主要原则。
医药投资人Daniel（化名）则对《每日经济新闻》采访人员表示：美国虽然有多达数十款的PD-（L）1产品，但多年来其价格体系非常稳固。如果中国的PD-1都以低价为手段进入美国市场，尤其是以大适应症上市，可能会对美国的PD-1药价体系、临床资源带来一定的影响。
换言之， “未满足的临床需求”是任何创新药绕不过去的核心议题。创新药企康宁杰瑞董事长徐霆早前接受《每日经济新闻》采访人员采访时就表示：“不管是best-in-class还是first-in-class ，都不应该是目的。做药的目的始终应该是解决临床需求。比如阿司匹林现在在临床上用得很好，没必要再去做一个与阿司匹林竞争的或是新靶点同用途的药物。 ”

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信迪利介绍视频图片来源：信达生物官网视频截图
“出海第一课”的经验很重要从临床设计就应向国际靠拢
信迪利单抗出海折戟后，有悲观的声音传出——“FDA已经关上了对中国企业创新药的大门” 。

美国市场|信达生物的“出海一课”：创新药出海通道仍在 填补临床需求仍是“破门”关键( 三 )

美国市场|信达生物的“出海一课”：创新药出海通道仍在填补临床需求仍是“破门”关键( 三 )