过载|β-地中海贫血患者有新希望，中国首个治疗地贫创新药物获批血液学|药物|依赖型|患者|创新

β-地中海贫血患者有了治疗新选择。全球首个且目前唯一的红细胞成熟剂利布洛泽?通过中国国家药品监督管理局优先审评审批程序，获批用于治疗需要定期输注红细胞且红细胞输注≤15单位/24周的β-地中海贫血（β-地贫）成人患者，成为十余年来中国首个获批治疗地贫的创新药物。

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新华社采访人员曹祎铭摄
传统治疗存有局限，地贫困局亟待破解
β-地贫是一种遗传性血红蛋白疾病，广东等地属于高发地区。造血干细胞移植是目前唯一可根治的治疗手段，但存在配型概率低、年龄限制等问题。此前，对于无法接受移植的成人患者，仅能依靠终身输血与祛铁维持生命。
“中国β-地贫患者面临着严峻的输血困局。尽管《β-地中海贫血的临床实践指南（2020版）》明确规定当患者Hb＜90g/L时启动输血计划，每2-5周输血1次，但受限于用血紧张， 48.67%的地贫患者无法按时按需进行输血治疗。此外，长期输血会导致铁过载，患者需配合祛铁治疗，以防过量的铁沉积于心脏、肝脏、胰腺等器官引起脏器损伤甚至衰竭。据调查，中国β-地贫高发地区有98%的输血依赖型患者因对铁过载危害认知不足、祛铁不便及其副作用等原因导致未能坚持祛铁或常有遗漏。 ”中华医学会血液学分会主任委员、苏州大学附属第一医院血液科主任吴德沛教授表示，该药的获批将打破困局，为患者带来除传统输血及祛铁以外的治疗新选择，减轻输血依赖型β-地贫患者的输血负担，降低因输血导致的铁过载风险，同时为缓解血源紧张带来积极的社会意义。
首创机制精准施效，显著改善无效造血
β-地贫是以无效造血为特征的最常见的遗传性血液疾病之一，表现为人体造血生成的正常红细胞不足，从而导致贫血。目前研究发现β-地贫患者中存在TGF-β/Smad 2/3信号通路的转导异常增强，可导致晚期红细胞成熟障碍，引起β-地贫患者红细胞生成不足。
利布洛泽?是全球首个且目前唯一的一种针对β-地贫晚期红细胞成熟障碍的创新药物。作为一种人工设计的融合蛋白，该药作用于红细胞成熟的晚期阶段，通过与调控红细胞成熟的关键因子——特定TGF-β超家族配体结合，降低异常增强的Smad 2/3信号通路的转导，从而恢复晚期红细胞成熟，使机体能够产生更多正常红细胞。
“长期以来， β-地贫的药物创新发展较为缓慢，中国已有十余年未有新药出现。所幸的是，随着对无效造血机制的不断了解，全球首个红细胞成熟剂利布洛泽?在该领域取得开创性进展，其独有的作用机制可修复患者自身造血功能，改善无效造血。 ”中华医学会血液学分会全国常务委员、广西医科大学第一附属医院血液科主任赖永榕教授指出， “这是中国首个真正意义上针对地贫的治疗药物，仅需每三周皮下注射一次，即可有效降低贫血、铁过载及输血并发症的发生率，显著减少患者就诊、输血、祛铁的时间与频次。这不仅能为患者生活质量带来质的改善，还将极大地促进中国地贫治疗的规范化进程。期待此次获批后，能成为中国成人输血依赖型β-地贫患者的全新标准治疗。 ”
采写：南都采访人员曾文琼
【过载|β-地中海贫血患者有新希望，中国首个治疗地贫创新药物获批】实习生：徐梓晴