协作网|寻找希望，让爱不罕见( 四 ) 进展|多长时间|患者|寻找希望

近几年，国家出台多项政策，加快新药审批。 “2021年，国家药监局新批准了利司扑兰口服溶液用散、布罗索尤单抗注射液等10个罕见病药品，这些药品填补了国内相关罕见病治疗用药的空白。 ”国家药品监督管理局副局长陈时飞介绍， 2020年修订的《药品注册管理办法》明确，对于临床急需的境外已上市境内未上市的罕见病药品在70日内审结。在所有药品上市申请中，罕见病药物审评审批时限最短。目前已经遴选发布3批临床急需境外新药品种名单，其中罕见病治疗药品超过遴选药物总量的50% 。
肝豆状核变性是一种铜代谢障碍的罕见病，患者也被称为“铜娃娃” 。据估算，全国有2万—8万名患者。青霉胺片和二巯丙磺钠注射液是肝豆状核变性患者的救命药，它们能促进铜的排出和减少铜的吸收。
“2020年6月，二巯丙磺钠注射液因原料药生产场地变迁而停产。我们收到患者的求助信息后，马上与政府相关部门、医院及生产厂商沟通，协调解决企业生产中的难题，确保了药物青霉胺片正常生产。 ”李林康介绍，由于用量小或定价低，不少治疗罕见病药物会出现短缺、停产的情况。国家组建国家小品种药供应保障联合体以后，这一问题正在得到改善。
2018年，工信部联合相关部门发文，决定由国内6家重点企业牵头，共同组织开展小品种药（短缺药）集中生产基地建设。截至2020年年底，共实现了100个小品种药的生产保供。
在费用保障方面，截至目前，国内共有60余种罕见病用药获批上市，其中已有40余种被纳入国家医保目录，涉及25种疾病。
“通过对罕见病药品的谈判准入，大幅度降低罕见病用药的价格， 2021年共有7个罕见病药品谈判成功，平均降幅达65% 。 ”国家医疗保障局副局长李滔表示，将持续推进医保药品目录调整，对符合条件的罕见病药品优先纳入医保药品目录。同时，积极推进完善多重医保体系的建立，发挥基本医保、大病保险、慈善救助等多种保障作用，进一步提升罕见病的医疗保障水平。
“要让患者能用上药。这几年，国家卫生健康委、药监局和医保部门做了非常多的工作，建立起以患者需求为中心的药品监管与审批的创新机制，也希望科学家、药企、医务工作者共同努力，更好地研制出国产新药。 ”崔丽英说。
文：健康报采访人员王潇雨
编辑：杨真宇
审核：徐秉楠闫龑
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