乐乐|“救命药”降价后在厦开打失眠

本报讯（文/图采访人员吴笛）7日上午，乐乐（化名）打完针后问妈妈:“以后我是不是就能走路了，可以和同学们一起玩了？”听到女儿这句话，吴女士忍不住掉下眼泪，她说:“全家人等这一针等得太不容易了！”
8岁的乐乐是诺西那生钠注射液纳入医保后的我市首例注射者。这种治疗脊髓型肌萎缩症（SMA）的药品，此前打一针的费用近70万元，1月1日起正式纳入医保药品目录后，费用降至3万多元。
【 乐乐|“救命药”降价后在厦开打】乐乐是一名脊髓型肌萎缩症（SMA）患者，SMA是一种常染色体隐性遗传病，主要表现为进行性肌无力和肌萎缩，进而出现吞咽、呼吸功能的丧失，甚至危及生命。市妇幼保健院自2007年开始，实验室登记在案的SMA患者约80人。这次国家医保政策的大力支持惠及广大SMA患儿，据最新统计，约有24名SMA患儿选择在该院接受诺西那生钠治疗。当天，包括乐乐在内，共有4名SMA患儿在市妇幼保健院注射了诺西那生钠注射液。
据悉，诺西那生钠注射液于2019年2月进入中国，患者需要在前63天注射4针，往后每4个月注射1针，终身用药。“得知诺西那生钠纳入医保，我都哭了！”乐乐的妈妈吴女士说，2015年女儿确诊，因为无法走路，刚上小学时，她的爸爸辞了工作，每天抱着她去学校，在学校陪着她。到小学二年级，她的爸爸去工作了，换妈妈抱着她上下学，奶奶在课间去学校探望。“现在女儿的救命药我们有能力用了，未来要更加努力，配合医生的康复治疗，期待孩子可以站起来。”吴女士说。
市妇幼保健院儿内科副主任医师陆妹是乐乐的主治医师，她表示，以前会通过康复训练帮助患儿维持正常的身体机能，但没有药物治疗仅靠康复训练是远远不够的，病情还是会发展，希望用药以后可以更好地改善SMA患儿的肌力，增加他们的运动能力。接下来，医院会对注射药物的患儿进行跟踪，对整体治疗效果进行评估，并协调团队给予患儿综合治疗。
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2021年12月，包括诺西那生钠注射液在内的7个罕见病药品谈判成功，纳入新版国家医保药品目录。在此次谈判过程中，一位医保谈判专家因“灵魂砍价”而备受关注。
据了解，2018年以来国家医疗保障局每年一次动态调整医保药品目录，罕见病用药也在调入之列。同时，通过对罕见病药品谈判准入，罕见病用药价格大幅降低。
来源:厦门晚报