诺诺|“天价”特效药进医保，滨州9岁小病号成为鲁北首例受益者肾脏病|知晓率|刘章锁|健康中

来源：人民网-山东频道
人民网滨州1月6日电 1月5日上午10点，滨州医学院附属医院儿童神经内科病房内，一支原本售价70万元的诺西那生钠注射液被缓缓注入9岁女孩诺诺(化名)的体内。诺诺患有脊髓性肌肉萎缩症(SMA)，诺西那生钠注射液正是这种病的特效药。诺诺的出院结算单显示，家属只需支付16597.67元的医疗费。
滨州医学院附属医院儿童神经科主任朱淑霞表示，诺诺是罕见病“天价特效药”降价后，鲁北地区首例受益的注射者。医疗费“断崖式”的下降，让越来越多患者看到了希望，截至6日，已有13人在滨州医学院附属医院预约就诊。
朱淑霞说，诺诺患有三级脊髓性肌肉萎缩症，目前孩子能走路，也能正常上学，打完针后第二天就能出院。这种病症会导致全身肌肉萎缩，现有医疗技术无法根治，必须终身用药。首年需注射6针，此后每年注射3针。
根据医学资料，三级脊髓性肌肉萎缩症患者多在出生18个月后起病，早期运动发育正常，可独走，部分独走时间延迟。随年龄增长出现以近端为主的肌无力，下肢重于上肢，最终部分丧失独走能力，逐渐依赖轮椅。随病情进展，可出现肢体肌束颤、足部畸形，部分患者因脊柱侧弯、呼吸功能不全等影响日常生活，预期寿命不缩短或轻度下降。
诺诺的出院单显示，本次医疗费总计35527.79元，报销后个人负担16597.67元。如果诺诺还有其他保险，则费用还能进一步降低。
原本可以说是“天价”的70万医疗费是如何降到16597元的？
滨州医学院附属医院医保处处长石斗飞介绍，此前脊髓性肌萎缩症特效药在我国获批上市时一针价格近70万元，虽然后来降价，但每支价格仍高达50多万元，按首年注射6针、之后每年3针且终身用药来看，绝大多数家庭根本无法承受。
新版的《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》从2022年1月1日开始正式落地，共计新增74种药品，精准补齐肿瘤、慢性病、罕见病、妇女儿童等用药需求，2021年12月，经历两轮9次谈判，治疗脊髓性肌肉萎缩症(SMA)曾经70万元一针的“天价特效药”诺西那生钠注射液，价格最终降到3.3万元，并进入新版医保目录，为罕见病患者群体燃起新的希望。
脊髓性肌萎缩症(SMA)是一种罕见的遗传性进行性神经肌肉疾病，是婴幼儿死亡的主要遗传原因。而诺西那生钠注射液是全球首个SMA疾病修正治疗药物，用于5q脊髓性肌萎缩症的治疗。
滨州市医保局在推动新版药品目录落地工作时发现，因该药存在个体化评估方式、经腰椎穿刺鞘内给药方式和日常大运动量康复疗法等诊疗技术的独特性要求，目前省内只有济南、青岛的几家医疗机构支持使用。如果患者去济南、青岛等地异地就医，则该药的自付金额比在滨州市内治疗费用多六千余元，这无疑给本市患者增加就医负担大。且患者治疗过程中存在占用陪护人员多、异地就诊生活费用高等问题，这无疑在生活、治疗方面给患者带来诸多不便，增加了患者的经济压力和时间成本。
【 诺诺|“天价”特效药进医保，滨州9岁小病号成为鲁北首例受益者】12月13日，经滨州市医保局协调联系，滨州医学院附属医院医保处组织医务、儿童神经科、儿童重症医学科、康复科等相关处室会同渤健生物科技(上海)有限公司有关负责人就诺西那生钠药品、诊疗技术落地滨州进行洽商。在滨州市医保局协调组织下，经滨州医学院附属医院与渤健生物科技(上海)有限公司协商，滨州医学院附属医院主动责任担当，提供便捷条件和学术力量，将诺西那生钠药品的诊疗、日常康复落地院内，同时利用医疗中心影响力的优势，辐射周边地市，普惠群众。