困境|面对罕见疾病求医用药困境，多方携手才能增进患者福祉疾病|保障体系|才能|组织|患者

日前，由蔻德罕见病中心主办、银屑病病友互助网协办、勃林格殷格翰公益支持的首届泛发性脓疱型银屑病（GPP）医患交流会在上海举行。与会代表围绕GPP的诊疗、患者组织合作等话题进行了讨论，致力于促进社会公众对GPP的认知，提高我国GPP的诊疗水平，改善患者生存状态。据悉，此次交流会是GPP患者组织孵化项目的重要一步。今后，相关方还将陆续开展患者教育等活动，给予患者更多支持。
GPP临床治疗需求迫切
【困境|面对罕见疾病求医用药困境，多方携手才能增进患者福祉】上海市皮肤病医院副院长史玉玲说：“GPP是一种罕见且严重的皮肤疾病，常急性发作，全身出现发热、寒颤等症状，皮肤出现无菌性脓疱。严重时， GPP可引起器官衰竭和感染等并发症，甚至危及生命。 ”
“GPP患者因皮疹累及全身，会使心理、社交都受到不同程度的影响，更容易出现抑郁、自卑等负面情绪。同时该病由于长期缺乏有效治疗手段，存在着迫切的治疗需求。近年来，医学研究已经取得较大进展，为GPP治疗带来新的希望。患者一定要树立正确的治疗理念，在治疗期间保持信心与耐心，积极配合医生，从而获得更好的治疗结果。 ”史玉玲说。
GPP患者组织孵化启动
2021年6月21日，在勃林格殷格翰的公益支持下，蔻德罕见病中心启动了中国首个GPP患者组织孵化项目，之后迅速推出了患者服务平台——GPP信息平台微信公众号，为患者提供相关科普知识，也为患者提供寻医问药的渠道。
“不少罕见疾病患者3~5年才能被确诊。罕见疾病患者面临的最大痛点是缺医少药，有些疾病根本无特效药，有些药品只在国外上市，有些药品价格过于昂贵。 ”蔻德罕见病中心创始人黄如方说， “我们希望通过GPP患者组织，当好患者的‘生活管家’ 。 ”
“GPP患者腿脚的皮肤上出现无菌性脓疱时，如何穿袜子，应该穿什么样的袜子？很多生活上的具体问题，医生可能无法面对面指导患者，而患者组织可以完成上述任务。 ”银屑病病友互助网创始人史星翔介绍，创建患者组织平台的初心是促进患者健康教育，要让患者知道GPP并非不治之症，要学会与疾病和谐共存。
史玉玲说：“我们也希望通过患者组织平台，让医生和患者有更多的交流，让患者能了解医生在做什么，也能让我们了解更多患者的心声。今后，专家在撰写疾病共识指南的过程中，也可以吸纳患者的心声。只有医患联合，才能将银屑病的诊疗推上新高度，从而让患者有更高的生活质量。 ”
多方呼吁完善罕见病保障体系
国家对罕见疾病群体的关注日益增多。近年来，罕见病药品审评审批加速，全国罕见病诊疗协作网建立，都是国内罕见病医疗保障体系逐步完善的体现。 “GPP患者组织致力于将全国患友聚集到一起，发出患者群体最真实的声音，寻求社会各界帮助。 ”史星翔介绍，希望患者组织能协同多方力量共同推动，将更多的罕见病种纳入罕见病目录中，改善我国罕见疾病患者的医疗状况。
史玉玲也对罕见病保障体系的完善有所期待。她呼吁，要建立以政府为主导、多方支付的全国罕见病医疗保障体系，建立疾病专项基金，进一步探索患者权益保障体系，全面解决罕见病患者问题。
文：朱永基
编辑：吴刚
审核：韩璐
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