耐立克|电影“药神”之后，慢粒白血病患者的新药来了，国家“重大新药创制”耐立克全球首发老鼠|汉坦病毒|毛细血管|出血

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三年前，一部电影《我不是药神》让大众得知了一种名叫慢粒的白血病，并掀开天价续命药的一角，三年间，我国新药研发火热，药物审评审批不断“提速”，医保更是一次次“出手”，挤掉药品价格的“中间水分”，让老百姓用得起、用得上好药。更重要的是，三年后的今天，慢粒患者迎来重要利好：12月18日，国家“重大新药创制”专项成果发布暨奥雷巴替尼（商品名：耐立克）全球首发上市会举行。这意味着中国第一个、也是唯一的第三代BCR-ABL抑制剂问世，有效解决中国耐药慢粒白血病患者“无药可医”这一重大社会问题，填补了临床急需产品的国内空白。
打破无药可医，中国首个第三代TKI上市
“过去，慢粒病人最后能够活下来的寥寥无几。”耐立克中国临床试验主要研究者、北京大学人民医院血液科副主任江倩教授的这句话，国内的血液学专家都有共鸣。而让大家更为振奋的是，在近日举行的美国血液学年会（ASH）上，当江倩教授与团队成员报道出关于耐立克的Ⅰ期研究数据的更新结果时，掌声热烈且持久，“欧美专家非常期待，纷纷来邮件要PPT，问美国有没有这样的药物，对这个药的期待很高。”
这是中国人的数据连续4年在ASH上报告了，医生们说，这一新药走向世界是非常有希望的，当然，希望是首先给挣扎在死亡边缘的血液肿瘤患者的。
慢性髓细胞白血病（CML），是骨髓造血干细胞克隆性增殖形成的恶性肿瘤，也被称为慢性粒细胞白血病，或者慢性髓细胞白血病，是慢性白血病中最常见的一种类型，占成人白血病的15%。中国CML患者发病较西方更为年轻化，流行病学调查显示，中国慢粒的中位发病年龄为45-50岁，西方国家慢粒的中位发病年龄为67岁。
随着靶向BCR-ABL的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）的问世，CML的治疗方式得以革新。如今，CML已由曾经的不治之症转变为像高血压、糖尿病一样的“特殊慢病”。尽管如此，获得性耐药一直是CML治疗的主要挑战，仍有部分患者因耐药导致疾病进展甚至死亡。BCR-ABL激酶区突变是获得性耐药的重要机制之一，其中T315I突变是常见的耐药突变类型之一，在耐药CML中的发生率高达25%左右。伴有T315I突变的耐药CML患者对目前所有一代、二代BCR-ABL抑制剂均耐药。在耐立克获批上市前，中国携T315I突变耐药CML患者长期面临着无药可医的窘境。
11月25日，耐立克获得中国国家药品监督管理局（NMPA）的上市批准，用于治疗任何酪氨酸激酶抑制剂（TKI）耐药，并采用经充分验证的检测方法诊断为伴有T315I突变的慢性髓细胞白血病（CML）慢性期（CP）或加速期（AP）的成年患者。耐立克是中国首个获批上市的第三代BCR-ABL抑制剂，是亚盛医药全资子公司广州顺健生物医药科技有限公司研发的潜在同类最佳（Best-in-class）新药，获国家“重大新药创制”专项支持。
耐立克中国临床试验主要研究者、北京大学人民医院血液科副主任江倩教授对耐立克关键临床数据进行介绍解读时谈到，“CML-CP及CML-AP患者一旦出现T315I突变，所有的一代或二代TKI对这些患者都无效，耐药问题长期困扰着患者的治疗。作为中国首个第三代BCR-ABL 抑制剂，耐立克的上市打破了国内携T315I耐药CML患者此前无药可医的困境，期待该药物能造福更多患者。”
耐立克中国临床试验主要研究者、北京大学血液病研究所所长、北京大学人民医院血液科主任黄晓军教授表示，耐立克的成功上市意味着中国CML治疗原有的耐药困境被打破，迎来了全新的里程碑药物，对临床医生和患者的意义巨大。