运动|一针70万孤儿药降价超60%，为什么罕见病药进医保如此重要？心跳|疾病|心力衰竭

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12 月 3 日， 2021 国家医保药品调整目录正式落定。
此次医保药品目录调整，共计 74 个新增药品进入目录， 11 个药品被调出目录。
新增药品中，包含 7 个直接新增的非独家药品，以及 67 个谈判新增的药品，后者平均降价 61.71％。截止发稿，尚未有新增药品的原价格及进入医保目录后的价格公布。
据悉，上述新纳入药品涵盖肿瘤、慢性病、抗感染、罕见病、妇女儿童等用药，共涉及 21 个临床组别。
调整后， 2021 年国家医保药品目录内药品总数为 2860 种，其中西药 1486 种，中成药 1374 种。目录内中药饮片仍为 892 种。新版医保药品目录将于 2022 年 1 月 1 日执行。

每年的医保药品目录调整，罕见病药（又称 \" 孤儿药 \"）进医保尤其受到公众关注。
这一方面是因为，尽管罕见病的发病率低，但由于我国庞大的人口基数，因此罕见病患者的数量不少。据估计，我国罕见病患者人数约为 1680 万。
另一方面，罕见病因诊疗较为复杂，治疗效果不明确，且国内罕见病药较为短缺、价格高昂、依赖进口，导致罕见病患者的治疗需求难以得到满足。
巨大的患者基数，亟待填补的用药需求，加上普遍高昂的药费，让罕见病药进医保成为相关患者乃至社会公众期待的事情。
今年，有 7 种罕见病药被纳入医保目录，包括治疗血友病的人凝血因子Ⅸ、治疗遗传性血管性水肿的醋酸艾替班特注射液、治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的诺西那生钠注射液、治疗多发性硬化的氨吡啶缓释片、治疗法布雷病的阿加糖酶 α 注射用浓溶液、治疗降血脂的依洛尤单抗注射液、治疗甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的氯苯唑酸软胶囊。
【运动|一针70万孤儿药降价超60%，为什么罕见病药进医保如此重要？】其中，治疗 SMA 的诺西那生钠注射液，因一针近 70 万元、每年 6 针 420 万元的价格，被视为首个拿到医保 \" 入场券 \" 的高值罕见药物。
另外，治疗法布雷病的阿加糖酶 α 注射用浓溶液，也因年费用百万而广受关注。
如果以平均降价 61.71％的比例来计算，这两款药物的年费用将分别降至 160 万元、38 万元。
这两款药物分别由外资医药公司渤健（Biogen Idec）、武田（Takeda）研发生产。
2016 年，诺西那生钠获得美国食品药品管理局（FDA）批准，成为世界上第一个治疗 SMA 的特效药。三年后，也就是 2019 年，诺西那生钠注射液在国内获批上市。
彼时，这款药物为国内治疗 SMA 的唯一一款药物，需要患者全部自费。去年，诺西那生钠曾因 \" 国内 70 万元一针，国外 280 元一针 \" 而引发争议。
根据《中国 SMA 患者生存现状报告白皮书》，目前中国 SMA 患者数约 3 万人。诺西那生钠纳入医保后，药物的市场渗透率和占有率将极大提升。
而武田的阿加糖酶 α 注射用浓溶液（瑞普佳）于去年 8 月获批进入中国，该药被列入《第二批临床急需境外用药》。
国内价格高昂，患者需求大且急迫，都成为推动上述罕见药进入医保的重要动力。
不过，由于罕见病药的研发成本高，对于药企来说，大幅降价进医保的确是一件需要仔细斟酌和考量的事情。让药企具有的合理利润区间，避免挫伤药企创新药物的积极性，同样也是价格谈判过程中的考虑因素。
根据 2018 年国家卫健委等五部门联合发布的《第一批罕见病》目录，我国官方认定了 121 种罕见病。迄今为止， 121 种罕见病中，在中国上市且有相应适应症的药品 50 余种，纳入医保药品目录的有 40 余种。