评论丨“医保天价药”进医院难，如何不放弃每一个罕见病群体？ _健康小知识

如何确保罕见病患者也能得到及时有效的救助，已成为一道不容忽视的民生课题
2022年8月，与县医院、县医保局进行了近100天的拉扯后，陈竹的母亲终于用上了3针治疗法布雷病的药物“瑞普佳” 。回顾为了让母亲用上这款罕见病药物而奔走的经历， 21岁的陈竹感慨， “结局是美好的，但过程太艰难了” 。
一句“太艰难了” ，并不足以概括陈竹的经历。早在2020年，正在读大一的陈竹，有空就到省医保局，反映法布雷病患者用不起“天价药”的无奈，希望能与其他患者一起推动药品进入国家医保药品目录。在陈竹身后，是一个命运多舛的群体——过去数年间，法布雷病病友们想方设法联系专家和媒体采访人员，尝试着给国家医保局、国家药监总局写信沟通，希望能将两款药品引入国内。

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↑陈竹让患法布雷病的母亲终于用上的特效药“瑞普佳”
对于普通人来说，罕见病只是一个生僻的医学名词，但对于罕见病患者来说，那不仅代表着一段痛苦的经历，而且往往意味着艰难的求医问药之路。对于陈竹和其他病友们来说，治疗药物进入医保药品目录，一度让他们感觉看到了曙光，但他们很快就发现了更为严峻的现实：救命药虽然进了医保目录，但却迟迟进不了医院。究其原因，在相关考核指标中， “药占比”是医院不得不考虑的内容，那些价格昂贵的救命药，很容易因此被拒之门外。
作为世界公认的较为先进和科学的支付方式之一， DRG支付（指按疾病诊断相关分组付费，将疾病按照严重程度、治疗方法的复杂程度以及治疗成本的不同划分为不同的组，制定医保支付标准）可以有效控制医疗费用不合理增长。不过，陈竹们的遭遇也在提醒一个现实：在医院致力于以最低成本实现最大疗效的同时，那些价格昂贵且适用范围较小的罕见病药物，很可能被排除在外，并因此误伤那些罕见病患者。陈竹与县医院和县医保局之间的“死磕” ，说到底都是因为钱——患者希望减轻经济负担，医院担心考核指标超标，而地区的医保资金终究是有限的。因此，陈竹的胜利不仅充满了偶然性，终究也是难以复制的。
尽管名为“罕见病” ，但基于国内庞大的人口数量，罕见病其实并不“罕见” 。《2022中国罕见病行业趋势观察报告》显示，全球目前已知的罕见病超过7000种，全球罕见病患者已超过3亿，其中，我国有近2000万患者与罕见病作斗争。如何确保罕见病患者也能得到及时有效的救助，已成为一道不容忽视的民生课题。
2021年4月，国家医保局、国家卫健委发布关于建立完善国家医保谈判药品“双通道”管理机制的指导意见。其中提出，对使用周期较长、疗程费用较高的谈判药品，可探索建立单独的药品保障机制。尽快打通“国谈药”（即国家医保谈判药品）进入医院的“最后一公里” ，是提高罕见病患者医疗保障的重要内容。由此，需要明确医疗机构的接诊原则和管理体系，以此来打消他们的成本顾虑。更为重要的是，需要进一步完善罕见病的医疗保障体系，进一步减轻患者及家庭的经济负担。
除此之外，不妨多在启动罕见病药物研发的“最初一公里”上做文章。全球已知罕见病有7000多种，这是一个巨大的未知领域，同时也是一种巨大的科研机遇和市场空间。 2015年以来，国内有35个罕见疾病用药批准上市，覆盖17种罕见疾病，已上市罕见疾病用药67%进入国家医保目录，大大减轻了患者的用药负担。通过政策引导和资金扶持，鼓励更多企业积极研发罕见病治疗药物，不仅可以确保罕见病有药可用，而且可以实现医院降低成本压力与患者减轻用药负担之间的双赢。