“史上最贵的药”在华获批临床，药物达1300万一针，为啥要这么高 _健康小知识

人类都离不开生老病死的自然规律，但是天价药物是极少数的存在，目前已经有全球三款天价的SMA药物齐聚中国市场，人们似乎还不知道所谓天价意味着什么，当听说史上最贵的药物达到了1300万一针，任凭谁听到都要大吃一惊，而且这些药物已经在华获得批准临床使用了，人们不禁好奇，这是什么神仙药物，为什么要这么高的天价？

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SMA是脊髓性肌萎缩症的简称，在2021年年末已经被纳入了医保药物的名录当中了，诺华药物生产的这种创新药物，目前已在我国通过了临床申请许可。
目前治疗SMA的药物，主要是采取一种基因疗法，能够给人类提供基因副本，达到复制失去的运动功能的效果，从而让人类的运动能力得以恢复，简单来理解大致就是这个意思，但是在实际实践中，是非常复杂的一种医学手段才能实现的，全球首个SMA精准靶向治疗药物就是诺西那生钠注射液。

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当注射到人体里的基因蛋白，能够阻止病情的发展，从而让健康的基因副本开始替代失去的基因功能，这种疗法让原本没有希望的患者，真的有了重生般的可能，而且是治疗这个病症，在世界范围内率先采用基因疗法，对治疗脊髓性肌萎缩症进行高科技研发的企业。
这款药物成功开发后，在海外的定价高达212.5万美元，折算成人民币超过1300万元，这个价格绝对是天价，因为普通工人的工资，就算赚钱攒一辈子，都无法凑出一支药的钱来，但是这种药物根据病情不同，有的患者只需要注射一次就足够产生疗效了，不需要重复使用，有的患者是每四个月注射一次。

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让患者欣慰的消息是，这种药物纳入医保体系后，国家会负担一大部分，个人只需要负担一小部分，这样一来，全球已经有几十个国家都批准了这种新型药物的临床应用，为救治患者提供了新的康复希望。
现在关于这种药物的三个品牌都已经获得我国的临床许可，分别是诺华、罗氏和渤健，其实在全世界范围内，这三家企业研发的药物是最先成功并通过了临床试验的，其它还有很多家都仍然处在研发阶段，未来如果攻克这个类型药物的企业多了，相信价格会有所变化。

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脊髓性肌萎缩症非常可怕，能够让人出现进行性的衰退和无力，而且未成年的患者会出现很多发育问题，承受非常多的痛苦，此前一直无药可用，眼睁睁看着患者运动功能缓慢地衰减直到消失，非常痛心和可怕。
现在终于有了有效的药物进行治疗，这是人类的福音，将会对该症的患者带来重生的希望和康复的可能。

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目前这种病症的成因不明，但是很可能是遗传基因缺陷导致的，而且在诊断过程中，很难早期发现和确诊，因为无法进行及时的基因检测，也为及早治疗带来了困难和压力，因此带来的误诊率是极高的，很多先天性婴儿因为这个病症，被误诊为脑瘫，因此延误治疗甚至失去生命的病例都是出现过的。
针对这种极其难以治愈的病症，全世界目前只有上面说过的三家企业推出的三款药物得到了正规药物的临床许可，关于治疗SMA患者的专用药物，带来了生的极大希望和康复的热切期待。自从纳入医保之后，我国有十多个省份的医院，几十个患者已经得到该药物的治疗注射，现在药物已经从70多万元降低到了3万多元，为患者减轻了极大的负担。