病人|专家：血友病实现“零出血”关键在于预防治疗管理方面|评估|诊断率|孙竞|患

每年的4月17日是“世界血友病日” 。南方医科大学南方医院血液科主任医师孙竞教授在接受南都采访人员采访时指出，血友病患者只有实现“零出血” ，关节不再继续受破坏，才能阻止残疾的发生，而实现“零出血”的关键就在于预防治疗（也就是规律性的凝血因子替代治疗），只要定期规律性给予因子药品，保证病人因子水平1%以上（只是正常人水平的1%），就可以预防出血的发生。

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【病人|专家：血友病实现“零出血”关键在于预防治疗】南方医科大学南方医院血液科主任医师孙竞教授
血友病诊疗已取得较大进步
在采访中孙竞告诉采访人员，自2018年血友病被国家列入《第一批罕见病目录》以来，血友病的诊疗取得了较大进步。近年来，全国在开展血友病三级诊疗中心评审工作， “全国已经评定授牌了38个中心，广东有9个，在全国范围内广东省应该是最多的。 ”他认为，评审工作的开展不但促进了血友病三级诊疗中心的建设，也提高了血友病的诊断率。三级诊疗中心的评审需要以一定的患者数量为基础， “近两年来，全国登记的病人已经从一万多到现在的三万八千多，病人人数增加，诊断率提高，体系建设也有所增强。 ”而在血友病的药物管理方面也有了极大改善， “国家对血友病的药物管理给予了极大支持，全国人大会议上也有多个提案涉及到血友病，整个社会都越来越关注血友病弱势群体。 ”

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虽然血友病的诊疗已经取得较大进步，但是现阶段仍然存在诊断率低、药物可及度不够、医保覆盖范围不够广泛等问题，孙竞认为诊断率低的主要原因在于一些基层医院对血友病的了解不够深入，不知道该如何诊断治疗血友病，其次是因为一些患者的药物治疗负担能力不够， “因为医保额度不够，病人要自付的比例还比较高，患者没有能力去治疗，也就不会去诊断。 ”
血友病实现“零出血”关键在于预防治疗
血友病最大的问题在于关节出血，许多患者都因为关节长期反复出血而造成了残疾。因此，想要阻止血友病患者关节残疾的发生，就必须尽可能地去实现关节“零出血” 。在这里，孙竞强调， “‘零出血’的概念，是指一年之内关节出血不超过三次。在国外，已经有很多经验证明关节‘零出血’就不会残疾” 。那么，该如何实现“零出血”这一目标呢？孙竞表示，实现关节零出血的关键在于预防治疗，不管是儿童还是成人，长期规律性的预防治疗是最关键的。关节的健康还涉及如何来评估，孙竞介绍，现在已经发展到从三维的角度来进行评估，从症状学（包括关节出血、疼痛的情况等）、影像学（即通过B超或核磁来看关节的结构等）和功能学（看关节是否能旋转、是否能走路等功能、活动力等）三方面评估关节的健康状况，而不是从单一维度评估关节健康改善，应以“3D改善关节健康” 为管理目标，从这三方面来保障关节健康。

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同时，孙竞表示普及预防治疗非常必要，但实施难度也很大。 “首先要培养病人的技能，让病人学会自己配药、自己注射；其次，病人也要学会长期随访，参与综合关怀的日常生活管理和关节评估，最好还要个体化来调整预防治疗的策略，这样效果可能会更好一些。 ”据孙竞介绍，预防治疗在儿童群体开展的比较好，大约有70%-80%的病人都能够接受预防治疗，而在成人群体中预防治疗的开展并不顺利，这主要是因为成人预防治疗还不在医保覆盖范围内，很多成年病人因为经济原因只能用最小剂量进行预防治疗。