医保|医保目录占比不足6% 儿童药研发难题待解( 四 ) 口腔|创口|罗倩|种牙|好口福

有数据显示，在2007年~2017年间，FDA批准了78种新型成人癌症药物，但其中没有任何一种药物完成了旨在确定其针对儿科癌症功效的研究。
2017年似乎是一个转折点。当年5月，国家出台了《成人用药数据外推至儿科人群的技术指导原则》。同年，FDA出台了《加速儿童治疗及平等法案》[Research to Accelerate Cures and Equity（RACE）for Children Act]，并于2020年8月18日正式实施。该法案要求，对用于治疗成人癌症且其分子靶点与儿科肿瘤生长或发展密切相关的新药物和生物制品进行儿科评估。
单算经济利益，这还不足以让企业有动力去开发儿童肿瘤药，所以法案出台之后还有指导方针，除此之外，还有一个特殊激励，即优先审评优惠券。有了这个优惠券，可以让任何新药上市的审批流程缩短几个月，更重要的是，这个优惠券可以交易。小公司开发罕见儿科药物获得的优惠券，可以卖给大公司，用于它旗下大适应证产品提前上市。仅一张优惠券就可以卖到数亿美元，这也就促使了小企业更有动力参与研发儿科药物。
有负责儿科适应证项目的跨国药企工作人员告诉采访人员，由于儿科药品的临床需求，患者支付意愿以及准入政策支持度比较高，国外儿科药物以及药物的儿科适应证都会被积极引入国内市场进行临床和后续注册申报。
上述业内人士表示，儿童药的研发要兼顾商业性和社会性，对儿童药的注册审批，更重要的是后续市场准入、医保、商保支付、社会救助等环节，政策要有所倾斜和切实支持，把焦点放在儿童上。给愿意研发生产儿童药的企业更多的市场机会和渠道，以及给到更多的政策支持。国家政策的大方向有引导，但具体的鼓励机制还没有出现。
“与其在同一个靶点比拼速度和资金，不如开发新的靶点，成为真正的first in class。如果药企能在罕见的儿童肿瘤上探索出全球第一个发现新适应证的药物，这样的药企会更有商业价值。”作为一名癌症生物学博士，李治中有着多年癌症新药开发的工作经验，他希望儿童肿瘤药的研发最终能形成完整闭环。如此，探索出一套模板后，就能为其他细分领域提供参考。
【 医保|医保目录占比不足6% 儿童药研发难题待解】很多环节都还不成熟，例如发病率的统计科学性问题，儿科医生的培养问题等。“它是个慢活儿，要一点点推进。”李治中说。