医保|医保目录占比不足6% 儿童药研发难题待解( 二 ) 口腔|创口|罗倩|种牙|好口福

中成药中，1312项药物中明确有“小儿”字样的药品有54项，占比4.12%；1273个西药部分，明确有“小儿”“儿童”字样的药品有41项，占比3.22%。协议期内谈判药品部分，213个西药中，明确有“小儿”“儿童”字样的药品有12个，占比5.63%；62个中成药中，明确有“小儿”“儿童”字样的药品有2个，占比3.23%。
在企业层面，目前儿童药企业的数量也成为行业发展的较大阻碍。国家药品监督管理局（NMPA）数据显示，在国内6000多家药厂中，有儿童药品生产部门的企业数量为30多家，而专门生产儿童药品的企业只有10余家。
形势渐好
自2011年8月至今，国家已经陆续出台了超30项政策，涉及儿童药研发，并印发有三批鼓励研发申报儿童药品的清单。《“健康中国2030”规划纲要》中也提到，5岁以下儿童死亡率要从2020年的9.5‰降到2030年的6.0‰。
国家政策的大方向指引之外，实际上每个疾病领域的儿童药研发情况并不相同，如预防性疫苗、呼吸、皮肤、眼科、耳科、感染科、代谢类、精神类疾病等领域，布局者较多，而肿瘤、罕见病等难度最大，仅有少数药企在研发。
2月17日，兆科眼科公司已启动一项硫酸阿托品滴眼液（NVK-002）用于延缓儿童近视进展的3期临床试验，计划在中国境内入组526例患者。该滴眼液由兆科眼科从Nevakar公司引进。同样以国外引进方式进行战略布局的还有维晟药业，主要有长效生长激素、罕见病治疗药品。
不同于涉及人群较多的眼科用药、代谢类药物，儿童肿瘤药属于罕见病，选择引进或研发儿童肿瘤药本就意味着没有经济效益，需要极大的勇气。
“中国每年有3万~4万名儿童肿瘤患者，全球每年约有40万人，儿童肿瘤患者一旦复发，治疗方案将十分有限。在过去30年，单独针对儿童肿瘤的药物仅有个位数。不过，在2017年以后，先批成人适应证，再批儿童适应证，或者同时获批儿童和成人适应证的药物数量也在慢慢变多。”李治中感慨道，十年前，美国开始发力儿童肿瘤药，现在中国也予以关注和重视，儿童药的研发难度大，困难多，但中国有机会在这个领域实现突破，可以说，儿童肿瘤药研发恰逢时机。
近几年，关注儿童药的人越来越多，行业形势也在向好，但儿童药短缺的状态依旧存在。有关注儿童药市场多年的业内人士告诉采访人员，国内功能性药物、治疗属性较强的儿童药依旧不多。也有企业因受带量采购政策影响，盈利能力降低，开始转向儿童药这块空白市场的。
部分行业组织的线上线下交流也让儿童药领域的关注度越来越高。2020年8月成立的行业组织中国儿童药物研发与产业化联盟就通过多场专题研讨会将关注儿童药的一群人聚集在一起，推动了行业的整体发展。
多重挑战
儿童药的发展进程与患者人群属性有很大关系，一定程度上加大了临床试验的难度。2021年11月10日，国家药监局药审中心发布《中国新药注册临床试验现状年度报告（2020年）》，其中提到，受试者人群中，特定人群开展的临床试验相对较少，2020年在老年人群和儿童人群开展的临床试验分别为3项和33项，仅占全年试验登记总量的1.4%。
临床试验效率等分析结果显示我国儿科药物临床试验占比较低、临床试验地域分布不均匀等挑战。儿科药物临床试验较少，主要为生物制品和化学药，中药较少，同时适应证主要为抗肿瘤药物和疫苗。申请人对儿科药品研发积极性不高可能与儿科药物临床试验存在周期长、受试者招募困难、安全性风险高等因素有关。
具体来看，儿童人群药物临床试验板块显示，含儿童受试者的临床试验为129项，占比为8.8%；按药物分类分析，生物制品登记数量最多，为70项，其次为化学药和中药；按适应证分析，主要适应证领域分布为抗肿瘤药物、预防性疫苗、皮肤和五官科等，生物制品和化学药主要适应证分布大致相同，中药主要为呼吸类药物。仅在儿童人群中开展的新药临床试验共登记33项，仅占新药临床试验总体的2.2%。