近日 ， 在佛山市妇幼保健院 ， 患有脊髓性肌萎缩症（SMA）心心（化名）成功注射治疗药物诺西那生钠 ， 成为首位在佛山市内成功注射靶向药的SMA患儿 。 据介绍 ， 诺西那生钠是全球首款针对SMA致病原因的药物 ， 在国内获批上市之初 ， 每瓶药液定价为70万元 。 今年新版国家医保药品目录正式执行 ， 曾经的“天价”药物现降至每瓶3.3万元 。
今年8岁的心心在幼时运动能力就较同龄儿差 ， 在同龄人学走时 ， 心心只能在父母的帮助下扶站 ， 而且四肢无力 ， 心心父母发觉孩子发育有问题后 ， 便带她辗转多家医院求医 ， 但是当时这种罕见病不被熟知 。
2016年在广州进一步全面检查后 ， 心心被确诊为脊髓性肌萎缩症 ， 然而苦于当时未有靶向药物可以治疗这一罕见疾病 ， 心心父母无奈之下 ， 只能一边康复治疗 ， 一边等待医学进步 ， 突破无药可治的难关 。
据悉脊髓性肌萎缩症(SMA) ， 是一种由基因缺失所导致的常染色体隐性遗传病 。 肌无力、肌萎缩是最典型的症状 ， 在缺乏医学干预的情况下 ， 一些重症患儿撑不过2岁 ， 因此SMA也被视为婴幼儿的“头号遗传病杀手” 。
诺西那生钠是全球首款针对SMA致病原因的药物 。 2019年 ， 在国内获批上市之初 ， 每瓶药液定价为70万元 。 面对“天价”的药费 ， 心心一家只能望而却步 ， 盼着孩子好起来 ， 却无法承担如此高昂的费用 。
2021年国家医保目录谈判现场 ， 国家医保局谈判代表一席话“每一个小群体都不应该被放弃” ， 为广大患者争取到诺西那生钠降价至3.3万元一针 ， 这个好消息给心心一家带来了曙光 。
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佛山妇幼保健院医护团队给患儿进行鞘内注射诺西那生钠
2月18日 ， 心心在佛山市妇幼保健院新城院区儿科住院部顺利注射了第一针诺西那生钠 ， 成为在佛山市第一位注射诺西那生钠的患儿 。 治疗费中 ， 诺西那生钠注射液的药费由医保报销了近九成 ， 心心父母自付的药费仅三千多元 。 佛山市妇幼保健院儿科主任刘志刚介绍 ， 根据临床治疗需要 ， 患儿首年需注射6针 ， 此后每年注射3针 。
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【天价|70万元一针的“天价”药降至3.3万！佛山首位患者受益！】患儿心心平时喜欢画画 ， 在病房内绘画
术后心心家长表示 ， 非常感谢佛山妇幼儿科医护团队的付出和悉心照顾 ， 让心心得到康复机会 ， 也让他们一家人重拾信心 ， 在不久的将来可以看到心心像其他同龄人一样健康快乐地成长 ， 也希望像心心一样的孩子可以早点接受治疗、早日康复 。
采写：南都采访人员 胡嘉仪 通讯员 佛山妇幼
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