罕见病|69.7万元一针的天价药降到3.3万元！“灵魂砍价”的救命药开打

2月17日
小波（化名）在哈尔滨医科大学
附属第一医院神经内科疑难病科
完成了诺西那生钠鞘内注射治疗
这也是黑龙江省首例
诺西那生钠鞘内注射治疗的
脊髓性肌萎缩症成年患者
【 罕见病|69.7万元一针的天价药降到3.3万元！“灵魂砍价”的救命药开打】接受治疗后，小波感叹：
“从‘天价’药，
到现在能承受的价格，
让我看到了生命的希望。”
2019年，小波被确诊为脊髓性肌萎缩症（SMA），这是一种罕见的致残致死性疾病，全球患病率约为1-2/100000，主要的特点为肢体无力和肌肉萎缩，严重的患者无法行走，甚至累及呼吸肌导致呼吸衰竭死亡。
哈尔滨、北京......
小波的家人带他全国就医问诊
但面对69.7万一针的高昂治疗药
诺西那生钠注射液
他的治疗只能望而却步
“诺西那生钠注射液第一年就要注射6针，之后每年注射3针，我们真的是治不起。无助和绝望一直笼罩着我。”小波告诉采访人员。

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据哈尔滨医科大学附属第一医院神经内科疑难病会诊中心主任丰宏林介绍，脊髓性肌萎缩症被纳入《第一批罕见病目录》，我国患者大约在25000人，每年新发患者850人左右，预估黑龙江省患者500余人。这种罕见病是基因突变造成的，既往没有好的治疗方法，2019年，诺西那生钠注射液作为全球首个治疗脊髓性肌萎缩症的药物在中国上市，用药后可改善患者生活质量，降低死亡率，需终身用药。直至2021年，7个罕见病药品经“灵魂砍价”谈判成功，价格平均降幅达65%，诺西那生钠注射液降幅更是达到了94%，诺西那生钠注射液以每支3.3万的价格纳入医保，给千千万万个像小波一样的家庭带来希望。

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病友们相互传递这个喜讯，先后找到黑龙江省神经系统罕见病及疑难病专科联盟主席哈医大一院神经科丰宏林教授诊治。2月9日，小波和家人奔赴哈医大一院门诊，找到丰宏林教授，寻求治疗。为顺利完成鞘内注射，丰宏林团队组织麻醉科、骨科、影像科、康复科等多学科会诊，制定方案。哈医大一院还为小波开通绿色通道采购药物，专人送到科室。

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2月17日14时，孙晓嘉、王书玉医生为小波进行了诺西那生钠鞘内注射，注射过程顺利，并且没有不良反应。“医保报销后，自己仅需承担1万多元，感谢国家的好政策，感谢哈医大一院医疗团队，让我们终于看到了希望。”小波说。14天后，小波将继续注射第二针。采访人员从哈医大一院了解到，其他几名脊髓性肌萎缩症患者注射诺西那生钠也已经提上日程。
（新晚报）