让百万“天价药”变得亲民，博雅许晓椿谈细胞治疗破局的关键让百万“天价药”变得亲民

让百万“天价药”变得亲民，博雅许晓椿谈细胞治疗破局的关键
来源：药智网/森林

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在过去的100年里，药物的发展发生了巨大变化，从小分子药物时代发展到大分子药物时代，再到近5年来涌起的新浪潮——细胞药物和细胞疗法。从2017年美国FDA批准了首款CAR-T免疫细胞疗法上市至今，全球已有5款自体CAR-T细胞的肿瘤治疗由FDA批准上市，由此细胞治疗行业进入全新发展阶段。 2021年，中国国家药监局批准了2款CAR-T免疫细胞治疗上市，开启了我国细胞治疗时代的新元年。
然而，当下的细胞疗法由于成本高、效率低等问题仍然难以广泛普及。未来细胞治疗有可能实现平价吗？细胞疗法将会在哪些方面实现产业突破？
博雅控股集团董事长、创始人许晓椿博士在接受药智网采访时表示， “细胞治疗现在只是开端，随着技术进步，细胞治疗的发展困境将得到解决。 ”

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博雅控股集团董事长、创始人许晓椿博士
【让百万“天价药”变得亲民，博雅许晓椿谈细胞治疗破局的关键】细胞疗法为何受到追捧？
细胞治疗是利用患者自体(或异体)的细胞(比如干细胞或者免疫细胞)经过体外改造，重新输入患者体内，用于治疗疾病的治疗方法。目前主流的细胞疗法有干细胞治疗和肿瘤免疫细胞治疗等。许晓椿博士认为， “细胞治疗技术是临床医学发展的一个重要的里程碑，优势明显。 ”
首先，针对复杂疾病，细胞疗法成果惊艳。在过去100年的医学发展中，我们针对的是一些相对简单的疾病，大多数情况下用分子药物就能解决问题。然而，针对一些相对复杂的疾病，比如肿瘤、衰老以及六千余种罕见病等，仍然缺乏有效的治疗手段，整个医药行业亟需创新疗法出现。在过去五年，我们看到CAR-T疗法、干细胞疗法等细胞疗法在多种血液疾病、遗传疾病中展现出了惊人效果，主流观点的共识是：细胞疗法正在引领着未来医学革命。这其中最令人振奋的地方在于：某些传统治疗手段无效或者治疗效果不佳的“疑难杂症” ，细胞治疗打开了新的希望之门。比如，目前已经有5款获批上市的CAR-T免疫细胞治疗，通过改造患者自身免疫性T细胞来攻击并摧毁恶性肿瘤，在放疗和化疗失败的晚期血液癌领域，疗效高达90%以上。另外，国际上也已经有多款获批的干细胞药物，针对诸如地中海贫血、肌萎缩、克罗恩病等这些难治性疾病。随着细胞治疗的临床研究在全球火热开展，不久后，我们还会看到更多的患者获得疾病治疗的新选择。
第二，细胞疗法具有更可预测的安全性。细胞治疗采用的是人体自身的“活”细胞，细胞本身是一个复杂的“机器” ，目前上市的细胞药物主要有三种形式：其一是采用自体来源的细胞作为自用的“个性化药物” ，即用自己的细胞经过体外处理后治疗自身的疾病；其二是采用免疫原性低，即无排异风险的细胞种类，如间充质干细胞；其三是采用经过配型的异体来源细胞，即配型他人的细胞后用于治疗自身的疾病，如造血干细胞移植。整体而言，相对来说经过临床验证的细胞药物，具有更可预测的安全性，药理活性高、毒副作用小本身便是生物药的优势。
这并不是说细胞疗法没有副作用，作为一种活的药物，细胞进入人体后，也可能会引起细胞因子风暴等“连锁反应” ，但这有着可预测的规律和控制手段，与普通化学药物所产生的不可预测的毒副作用不同。相对来说，细胞治疗有着更大的安全性。