首个CAR-T细胞治疗药物在国内获批上市 , 业内欢呼 。 因为它意味着我国细胞疗法开始进入「商业化元年」 。
昨日(6月23日) , 国家药品监督局官网显示 , 复星凯特申报的阿基仑赛注射液(商品名:奕凯达)通过优先审评审批程序正式获批上市 。
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作为目前大热的针对肿瘤的疗法 , CAR-T细胞治疗近些年一直备受关注 , 但很多人对此仍一知半解 。
那么 , CAR-T疗法的治疗原理是什么?它目前的进展如何?市场潜力和发展局限在哪?
国内首个获批的CAR-T治疗药物
本次获批的阿基仑赛注射液 , 是一种自体免疫细胞注射剂 , 主要用于治疗既往接受二线或以上系统性治疗后复发或难治性大B细胞淋巴瘤成人患者 。
不过它不算是本土「1类创新药」 , 而是2017年复星凯特从美国KitePharma引进CAR-T免疫细胞治疗产品YESCARTA , 再经过技术转移而进行本地化生产得来的 。
你可能对这一表达不是很理解 。 这里需要补充一下创新药的知识点 。
对创新药的概念 , 很多人其实很模糊 , 尤其关于创新药的表述上 , 存在好几种 , 比如 , 我们可能听过的metoo、mebetter、firstinclass等 , 还有就是上面提到的「1类创新药」 。
创新药即创新性质的新药 , 具有自主知识产权 , 是相对于原研药和仿制药来说的 , 这个概念一般只在中国使用 。
在国内 , 我们一般将创新药分为1到6类 。
其中 , 「1类创新药」是尚未在国内外上市 , 属于完全自主研发的新药 , 一般会单独拿出来说;而其他的2类到6类 , 我们一般直接称之为创新药 , 不会单独拿出来说它属于几类 。
英文对创新药的表达主要有Me-too、Me-better、First-in-class和Best-in-class 。
Me-too和Me-better模式 , 是药品在现有基础上的模仿和改良 , 其中Me-too属于低层次的改良 , 而Me-better属于高层次的改良 。
First-in-class和Best-in-class模式 , 是创新药的更高级别 , 分别为全球首创药品同类第一和同类最优药物 。
CAR-T疗法是目前细胞疗法中最为热门的一种疗法 , 被誉为最有前景的肿瘤治疗方式之一 。
宾夕法尼亚大学佩雷尔曼医学院终身教授称之为血液肿瘤治疗界的“抗癌利器” , 目前在治疗急性白血病和非霍奇金淋巴瘤上效果显著 。
CAR-T疗法的原理并不那么难理解 。
即将患者血液中的T细胞分离出来 , 对其进行改造 , 使其表达出能够识别肿瘤细胞抗原的嵌合抗原受体(CAR) , 再将这些改造后的T细胞在体外扩增至治疗所需的数量 , 最后输回到患者体内 , 进而可以更加快速高效地识别肿瘤 。
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(图片来源于网络)
漫长的发展历程
与其他意义重大的新药一样 , CAR-T疗法也经历了漫长的发展历程 。
在CAR-T疗法的发展史上 , 有三位先驱对此做出重大贡献 , 并在2021年被授予获得丹?大卫奖 。
1976年 , StevenA.Rosenberg在前人的发现基础上提出了一个构想 , 即将人们内的T细胞从人体内提取并分离 , 大规模体外培养后 , 经由IL-2刺激 , 并输回人体 。
这一方法确实将治疗有效率提升到了40% 。 此后该方法被称为「过继性免疫疗法」 , Rosenberg也籍此被誉为「过继性免疫疗法先驱」 。
到了1989年 , 以色列免疫学家ZeligEshhar教授首次提出CAR-T疗法的概念 , 他提出 , 将抗体的轻重链连接到T细胞表面TCR的恒定区上 , 随后又将scFv(T细胞表达的抗体单链的的可变区)替换轻重链 , 避免多次重复的转基因 , 这就是第一代CAR-T疗法 。
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