茅越佳也认为 ， 罕见病的研发不能仅着眼于国内 ， 需要立足于全球市场 。 一方面 ， “license in”(授权引进)可以解决当下患者临床用药的需求；另一方面 ， 企业自主研发创新也需要国际合作 。
而单从研发角度来说 ， 罕见病赛道仍有其商业逻辑 。 李杨阳分析道 ， 全世界有7000多种罕见病 ， 80%的罕见病跟遗传基因相关 ， 这也意味着罕见病承载着整个人类的密码 ， 也是找到常见病解决方案的钥匙 。 “很多时候一个罕见病药物研发出来 ， 会被发现同样的通路可以治疗更普遍的疾病 ， 通过罕见病研发的投石问路 ， 可以牵动更大的商业市场 。 ”
“药企也需要转换思路 ， 在可负担范围内作出让步 ， 毕竟如果不降价 ， 就中国的国情来说 ， 能用得起天价药物的患者寥寥无几 。 企业适当让利降价进入医保 ， 以价换量 ， 同时销售成本、管理成本等也会降下来 ， 有希望达到多方共赢的局面 。 ”夏苏建指出 ， 之前有罕见病公司的药品引进中国市场后五六年都没有卖出一支药 。 这种有药可用却无法支付的鸿沟 ， 未来有望通过建立多层次的医疗保障体系来弥补 ， 预计明年会有越来越多罕见病药企需要考虑如何在市场和销量之间找到平衡点 。 （采访人员 严慧芳）
编辑:明艳
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