诺西那生|从“天价”到“地板价” 罕见病研发赛道还“香”吗医保|中国|赛道|药物|治疗费

70万一针降价到3.3万，年治疗费63万降到3.7万……2022年1月1日，新版国家医保药品目录实施，天价罕见病药物降价的新闻持续刷屏。
高值罕见病药物进医保实现零的突破，给长期以来用不起药的罕见病患者带来治疗希望，但同时也给罕见病产业带来新的挑战：未来高值罕见病药物“地板价”进医保会否成为趋势？国内罕见病药企研发积极性会否受影响？目前全球仅有约5%的罕见病有药可医，未来罕见病研发赛道还会吃香吗？
天价药降价背后的“偶然性”
1月1日凌晨5点， 11岁的法布雷病患者小华（化名）和父亲早早起床，从广东惠州赶往广州市妇女儿童医疗中心，接受医保落地后首支降价药物的治疗。在纳入医保前，按小华的体重测算年治疗费用超过63万元，而且需要终身维持治疗。这一费用对于普通家庭来说，根本无法承担。
2021年12月3日，国家医疗保障局公布2021年国家医保药品目录调整结果，共计74种药品新增进入目录，其中67款药品通过国家谈判纳入医保目录，罕见病药物占了7个席位，涵盖了脊髓性肌萎缩症(SMA)、法布雷病、遗传性血管性水肿、甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病、血友病、多发性硬化症等多个病种。小华治疗所需的酶替代疗法药物阿加糖酶α注射用浓溶液正在其中。经过谈判降价，武田制药的这一款药物在医保支付和当地补充医疗保险报销后，小华的年治疗费用降到3.7万元左右。
同样受到媒体关注的，还有渤健生物治疗脊髓性肌萎缩症(SMA)的诺西那生钠注射液。这款曾因“70万一针”引发争议的药物，此次谈判降到了约3.3万元的价格。
上述两款药物的降价幅度之大，一度令业界感到意外，似乎也向外界传递了一种信号：未来高值罕见病药物想进医保，是否都要降到“地板价”？
对于高值罕见病药物“地板价”进医保，琅钰集团副总裁李杨阳用“既喜又忧”四个字来形容：“喜的是，百万元级的高值罕见病药降价进医保，患者希望的大门打开了，要给医保局点赞；忧的是，价格降到令人惊讶的‘地板价’ ，未来创新药是不是要对标这两个产品，定价空间是否会变窄？”
琅钰集团是国内罕见病药物领域崛起的新秀，目前旗下有专注罕见病药物研发和商业化的琅铧医药以及提供罕见病医疗解决方案的子昂健康。李杨阳向采访人员分析认为，上述两个产品的降价有其特殊性，砍到“地板价”可能不会是常态。
以武田制药的阿加糖酶α为例，该药虽然2020年才引入中国，但在国外上市已经20年，是一款老药。这也意味着企业在全球范围内已经实现一定商业回报。而且中国市场上该药也并非独家，赛诺菲治疗法布雷病的阿加糖酶β在2019年底已经获批上市，武田制药需要投入更多资源去争取市场份额，降价进入医保或许不失为一种聪明的做法。
渤健生物的诺西那生钠面临同样的挑战。诺西那生钠2016年12月23日首次在美国获批，是全球首个SMA精准靶向治疗药物， 2019年2月获批在中国上市。在全球市场上，诺华治疗SMA的基因疗法索伐瑞韦2019年5月在美国获批上市，定价212.5万美元，折合人民币近1400万元。该药物原理上可以一剂治愈SMA ，目前已向中国递交临床试验申请并获受理。国内治疗SMA的相关药物还有罗氏的利司扑兰口服溶液。相较之下，渤健生物在SMA治疗领域的市场份额一路下跌，已经失去全球老大的位置。中国每年新发SMA患者约2000例，诺西那生钠降价进入医保，正可以补足全球市场增长的乏力。