诺西那生|从“天价”到“地板价” 罕见病研发赛道还“香”吗( 二 ) 医保|中国|赛道|药物|治疗费

国产罕见病研发亟需更多政策支持
全世界有3.5亿罕见病患者，涉及7000多种罕见病，其中80%是遗传性疾病， 4000多种发生在儿科。数据估算，中国有2000万罕见病患者。目前仅不到5%的罕见病有药可治， 30%患儿活不到5岁。
“从2012年公司成立到现在，罕见病的社会认知、行业匹配、扶持政策等都发生了翻天覆地的变化。 ”北海康城公共事务部总监茅越佳接受南方日报采访人员采访时表示。 2021年12月，作为罕见病制药领域的“第一股” ，北海康成正式登陆港股，成为罕见病产业标志性的事件。这家一直专注布局罕见病领域的企业，也见证了十年来中国罕见病迎来的变化。
在政策层面，近年来关于罕见病的好消息不断。 2016年，国家卫健委组建了国家罕见病诊疗与保障专家委员会。 2018年国家卫健委联合五部门印发《第一批罕见病目录》， 121种罕见病被纳入其中。 2019年，国家卫健委在全国范围内组建罕见病诊疗协作网医院，纳入324家医院，开展罕见病注册登记、双向转诊等工作。
罕见病药物的审批也在加速。 2018年11月开始，国家药品监督管理局连续发布三个批次的临床急需境外新药名单，其中超过半数为罕见病相关药品，进入名单的药品可获得优先审评审批通道。
“中国的生物药发展已经积累到一定程度，加上社会资本关注、科研人员回国创业等，可以看到国内罕见病产业的发展势头良好。 ”茅越佳指出，但罕见病产业链条的闭环构建，仍需要从检测、诊断到支付以及政策法规支持等多个环节的推动。
暨南大学基础医学与公共卫生学院医保大数据研究所所长夏苏建指出，新药研发领域素有一个“双十”定律：即一款创新药的研发成功往往需要耗时10年时间，花费10亿美元。罕见病由于患病人数少，分摊到每个患者的费用就会更贵，药企收回成本的周期也更长。这也是罕见病药物研发一直面临的困境。
琅钰集团的一份数据显示，中外罕见病药物研发的差距明显。 2018年-2020年，美国食品药物管理局(FDA)批准的160个创新药中，罕见病品种达86个；而国家药品监督管理局批准的153个新药中，仅有27个罕见病药品。
夏苏建指出，美国罕见病相关法案出台后，对医药行业研发有一系列激励政策，包括提供资金资助、简便税收、市场独占期、加速审批等，弥补了罕见病市场容量小的短板。目前国产罕见病药物的研发仍处于比较空白的状态，研发动力不足，需要更为系统和具体明确的激励措施，鼓励药企投入研发。
高值罕见病药物需探索多方支付体系
在国家医保局新闻发布会上， 2021医保谈判基金测算组组长郑杰曾表示，按照目前的药品支付范围，在国家目录里边的药品年支出的费用最高不超过30万元，保基本原则能够让有限的基金发挥最大的效益。 “今后，我们也将杜绝天价药品进医保。 ”
高值药品降价进医保，对罕见病研发赛道来说，影响毋庸置疑。
在李杨阳看来，基于国情的考虑，国家医保谈判本质上是在“挤水分”和“去资本化” ，希望引导药企尽快走上自主研发的道路。但国内基础研发不足，自主创新并非短期内就能实现的事， 30万元的年费用标准对于罕见病药物来说或许显得过于严苛，预期资本也会逐渐回归理性。
罕见病药物研发，与支付体系密不可分。只有合理的定价，才有足够的商业潜力让更多企业投身到药物研发中来。李杨阳坦言，对于国内的罕见病研发企业来说，未来或许不能只盯着基本医疗保险的盘子，创新药需要在基本医疗保险之外寻求包括商业保险、慈善、社会力量多方参与的支付模式。同时，国际化也将是一条不得不考虑的路径。