诺西那生|健康中国，不让一个人掉队目录|药物|谈判|一个人|患者

新年伊始，有两则与罕见病相关的新闻，让人心生暖意。一是，在日前召开的中国罕见病大会上，国家医疗保障局副局长李滔介绍，截至目前，国内共有60余种罕见病用药获批上市，其中已有40余种被纳入国家医保药品目录。二是，元旦当天，广东、北京、上海等11个省市已有近20名患者用上了新纳入医保药品目录的救命药。从全国各地相关新闻来看，获益的患者及其家属几乎都只有一种表情：喜极而泣。
名为罕见病，实则不罕见，由于我国人口基数大，在国外被定位为罕见的疾病，在中国都可能是一个很大的群体。即使患病率只有万分之一，患者人数也超过十万。大部分治疗罕见病的药物靠进口，天价药比比皆是，即使有药可用，囿于价格，多数家庭也只能望“药”兴叹。以脊髓性肌萎缩症治疗药物诺西那生钠为例，原价每针近70万元，患者每年要用几针，且终身用药，有多少家庭负担得起？去年12月3日，经过国家医保局与药企代表艰难谈判之后，该药以3.3万元每针的“地板价”进入医保药品目录。这意味着，经过基本医保、大病保险、医疗救助等多重报销后，患者的治疗费用从每年几百万元降至几万元，这对于患者及其家庭来说，不啻再造。
有药可用、用上好药，是所有罕见病患者、家属和临床工作者的共同祈盼。
“有药可用”体现在生产端。一方面，要引导国内大型药企加大投入力度，将罕见病药物研发纳入重点攻关项目，充分发挥企业在罕见病药物研发中的主体作用；另一方面，要缩短罕见病的药品审评、审批时间，加快新药上市步伐。此外，鉴于罕见病药物研发投入大、收益不确定（如诺西那生钠的研发费用约为10亿美元），国家要用好税收制度、财政制度、医疗保障制度杠杆，撬动药企投入研发的积极性。
【诺西那生|健康中国，不让一个人掉队】“用上好药”体现在采购端。医保部门要再接再厉，将更多治疗罕见病的药物引进来，纳入医保药品目录之中。 “70万元一针”的天价药大幅降价之后进医保是一次成功的实践，给患者带来好消息的同时，也给公众带来更多的期待，期待更多的天价救命药通过这种方式，陆续进入医保药品目录。比如，去年医保谈判前，在国家医保局初步形式审查的名单中， “120万元一针抗癌神药”赫然在列，颇受公众关注。不过，在实际谈判中，该药品企业并未现身，最大原因可能在于价格谈不拢。从中说明，在这方面还有许多工作要做。
病虽罕见，关爱不“罕见” ，即使只一位患者也值得付出努力。从更高层面要求，罕见病防治任重而道远，不仅是药物短缺，医生稀缺也非常棘手，因此要两手抓、两手硬。
（练洪洋）