诺西那生|又一“小群体”看到曙光！天价药谈判成功背后：国内过半罕见病用药已进医保( 二 ) 用药|目录|药物|曙光|谈判|国家

02 诺西那生钠为渤健贡献两成收入
百万治疗年费用成过去式
“今天真的是特别特别激动，太不容易了，我们家孩子等了7年” 。在电话中，一位罕见病患儿的母亲喜极而泣。
“我们是2015年确诊，当时发现他运动能力不如正常小朋友，我们确诊时医生跟我们说，这个孩子活不过两岁。 ”
在很长一段时间，中国对于SMA患者的诊断、就医、用药一直是一个空白。 2018年5月，国家卫健委、科技部、工业和信息化部、国家药监局和国家中医药局5部门联合印发《第一批罕见病目录》，收录了脊髓性肌萎缩症等121种罕见病。
从确诊开始，松子父母得到的很多反馈都是“没有任何希望了” ，但他们一直没有放弃，一直坚持了解更多的SMA相关知识，之后给孩子用护具、按摩，跟国外的家长聊这个疾病， “那个时候是想，只要把他的生命维持下去，我们都能倾其所有去付出。 ”
2016年，美国一家医药公司渤健生产的鞘内注射药物Spinraza（诺西那生钠注射液）在美国获批上市，成为全球首个SMA治疗药物， “我记得特别清楚，那好像是一个圣诞，当时就觉得，我们家孩子有希望了，活下去更有希望了。 ”

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图说：诺西那生钠注射液产品图
2019年，通过中国药监局审批，得以进入中国市场。根据渤健官网显示，截至2020年12月31日，诺西那生钠注射液已经在全球50多个国家和地区获批，全球已有超过11000名患者接受诺西那生钠注射液治疗。
根据渤健2020年年度报告，公司诺西那生钠注射液全年收入为20.52亿美元。采访人员从渤健财报中看到，诺西那生钠注射液在公司2020年度的收入占比已经近乎两成。

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图说：渤健2020年财报中，披露的诺西那生钠注射液2018年以来收入情况
最早进入中国之时，诺西那生钠注射液的治疗费用高达140万元。贝壳财经采访人员了解到，诺西那生钠注射液进入中国后，一开始的定价在70万元一针，根据企业送药政策，买第一针时送三针，买第二针时送一针。患者在治疗中，需要前两个月注射4针诺西那生钠，以后每4个月打一针。第一个年度，需要注射6针诺西那生钠，这样下来就是140万的年治疗费用。
“70万一针，倾其所有我们能用上一年，但是这个不是一针就见效的药，是要终身用药的，那之后怎么办？”
松子妈妈告诉采访人员，周围孩子用药后的好转让自己更加煎熬，陷入自责和内疚之中， “一直到今天上午官宣出来，这个药进医保了！我们还对带孩子去国外治疗的家长说：你们回来吧，我们进医保了，大部分孩子都能用得起药了！” ， “国家政策太好了，这份心情真的太难描述！”
12月3日，美儿SMA关爱中心执行主任邢焕萍对贝壳财经采访人员表示，目前在美儿SMA关爱中心实名登记注册的SMA患者有两千人，但其中真正使用诺西那生钠注射液治疗的只有四五百人。如今在我国，患者只可以采用诺西那生钠注射液治疗方案，或者选择罗氏的一款药物利司扑兰（Evrysdi）进行治疗。在采用Evrysdi药物治疗中，年治疗费用也在十几万到50万不等。
03 或降低至3万元/针
患者家属期待尽快落地实施
12月3日早上，收到诺西那生钠注射液进入国家医保的消息时，岳岳妈妈还在为孩子后续治疗做时间规划。