诺西那生|又一“小群体”看到曙光！天价药谈判成功背后：国内过半罕见病用药已进医保用药|目录|药物|曙光|谈判|国家

又一“小群体”看到曙光！天价药谈判成功背后：国内过半罕见病用药已进医保
文 | 采访人员李云琦
编辑 | 宋钰婷
“医保其实我们在讨论一个问题，就是每一个小群体都不应该被放弃”
在今年11月11日的2021国家医保目录药品谈判现场，一款高价药物的谈判正在紧张进行。国家医保局谈判代表、福建省医保局药械采购建管处处长张劲妮在医保谈判现场的这句话说给了一家美国药企渤健。这场谈判最终进行了一个半小时，企业谈判代表进行了8次商议，最终谈判成功，谈判室内掌声雷动。
在这次国家医保谈判中，渤健有富马酸二甲酯肠溶胶囊、氨吡啶缓释片和诺西那生钠注射液三款药物入围，前两款药物用于罕见病多发性硬化的治疗，诺西那生钠注射液用于罕见病髓性肌萎缩症(SMA)的治疗。近两年，诺西那生钠注射液频繁因为高昂的药价吸引到社会各界关注。
12月3日， 2021年国家医保目录调整结果官宣。有7款罕见病治疗药物进入此次医保目录之中，其中包括渤健的氨吡啶缓释片和诺西那生钠注射液。
病痛挑战公益基金会副理事长王奕鸥对新京报贝壳财经表示，能进入国家医保肯定是非常重要的一件事，目前还有绝大部分的高值药是没有被纳入到医保范围里。
根据病痛挑战公益基金会统计，截至目前，基于国家《第一批罕见病目录》，在我国明确注册的罕见病适应症药品有87种，涉及46种罕见病；截至2021年国家医保谈判之后，有28种罕见病的58种药物已纳入国家医保目录中。

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01 国家医保已有28种罕见病用药，
此次突破在于“高值药”
12月3日，国家医保目录谈判结果官宣。数据显示，此次共计74种药品新增进入目录， 11种药品被调出目录。 2021年国家医保药品目录内药品总数2860种，将于2022年1月1日执行。从谈判结果看，最终94种药品（目录外67种，目录内27种）谈判成功，总体成功率80.34% 。目录外67种药品平均降价61.71% 。

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图说：11月11日，被屏风遮挡住的医保谈判现场。
正如同国家医保局谈判代表提到的“每一个小群体都不应该被放弃” ，此次新纳入药品精准补齐肿瘤、慢性病、抗感染、罕见病、妇女儿童等用药需求，共涉及21个临床组别，患者受益面广泛。
此次新增进入医保目录中的药品，人凝血因子IX、醋酸艾替班特注射液、诺西那生钠注射液、氨吡啶缓释片、阿加糖酶%u3B1注射用浓溶液、氯苯唑酸软胶囊7款药物，分别为治疗血友病、遗传性血管性水肿、髓性肌萎缩症、多发性硬化、法布雷病、甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病的罕见病药物。
采访人员注意到，除此前因治疗费用价格高而受到外界关注的诺西那生钠注射液外，此次进入医保的阿加糖酶%u3B1注射用浓溶液为治疗法布雷病药物，此前治疗年费用同样超过百万元。
“每年其实国家医保目录谈判都会有罕见病药物进入，这一次比较特别的是高值药进入医保的情况，确实是一个突破，也是非常不容易的。特别感谢国家医保局为罕见病群体所做的努力。 ”
数据显示，罕见病在人群中的患病率约为3.5%-5.9% ，中国的罕见病患者数量约为2000万人。从全球范围看，目前仅有5%的罕见病有有效治疗方法。
“基于罕见病药品的特殊性，我们更希望国家能针对罕见病用药有特殊的保障机制” ，王奕鸥建议，比如设立国家专项用于罕见病用药的基金来降低患者负担、鼓励商业保险将罕见病纳入保障、鼓励地方性保障探索、鼓励慈善等等，多方面、多层次地对罕见病用药进行保障，结合国家医保一起形成多元支付体系。同时，也希望更多医药企业可以研发、引进罕见病用药，满足中国大量罕见病患者的实际需求。