白血病治疗领域CAR-T疗法纳基奥仑赛国内获批 car-t

2023年11月8日，合源生物宣布，其CAR-T细胞治疗产品纳基奥仑赛注射液（商品名：源瑞达，代号：CNCT19细胞注射液）的新药上市申请（NDA）已获得国家药监局（NMPA）批准，用于治疗复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血?。 ╮/r B-ALL）成人患者。
【白血病治疗领域CAR-T疗法纳基奥仑赛国内获批】值得一提的是，纳基奥仑赛注射液是首款具有中国全自主知识产权CD19 CAR-T细胞治疗产品，也是首款在中国获批上市的白血病治疗领域CAR-T细胞治疗产品。
白血病是最常见的血液肿瘤之一。急性淋巴细胞白血?。 ˋLL）约占所有白血病的15% ，其中B淋巴细胞型-ALL（B-ALL）约占ALL的75% 。成人B-ALL初治后复发率高，约60%的患者会进展到复发或难治阶段（r/r B-ALL）。成人r/r B-ALL患者预后极差，严重危及生命，临床缺乏有效治疗手段。因此，需要新的有效治疗延长这类患者的生存和提高生活质量。
纳基奥仑赛是一款具有自主知识产权的靶向CD19的CAR-T细胞治疗产品，拥有全球独特的CD19 scFv（HI19a）结构和国际领先的生产制造工艺。输注至体内后会与表达CD19的靶细胞结合，激活下游信号通路，诱导CAR-T细胞的活化和增殖并产生对靶细胞的杀伤作用。

商品名：源瑞达
通用名：纳基奥仑赛
代号：CNCT19细胞注射液
靶点：CD19
厂家：合源生物
美国首次获批：尚未获批
中国首次获批：2023年11月
获批适应症：B细胞急性淋巴细胞白血病
临床数据
此次的获批是基于一项纳基奥仑赛注射液用于治疗复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病成人患者的单臂、开放、多中心关键性临床研究（NCT04684147）结果。该研究由中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）王建祥教授担任主要研究者，在中国10家临床中心开展。
研究的主要终点为经独立评审委员会（IRC）评估的纳基奥仑赛注射液回输后3个月时的总体客观缓解率（ORR），包括完全缓解（CR）和血细胞不完全恢复的完全缓解（CRi）。次要终点包括3个月内的ORR、微小残留病阴性率（MRD-）、缓解持续时间（DOR）、无复发生存期（RFS）和总生存期（OS）。
在2022年12月进行的第64届美国血液学年会（ASH）上，合源生物以口头报告的形式向全球发布了这一关键性临床研究数据。该关键性临床研究数据展示出持久的高缓解率和显著降低的CAR-T治疗相关毒性严重程度。
截至2022年9月27日， 39例复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病成人患者接受了纳基奥仑赛注射液回输。
研究结果显示，总体的客观缓解率（ORR）为82.1%；中位随访时间为9.3个月时，中位缓解持续时间（DOR）未达到；在3个月时仍处于缓解的患者中，估计有80%的患者在1年时仍持续缓解；此外，患者无论后续是否接受造血干细胞移植，均能表现出持续缓解和长期生存获益。
在这项关键性临床研究中， 3级及以上细胞因子风暴（CRS）发生率为10.3%；3级及以上免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）发生率为7.7% ，无非预期靶向CD19 CAR-T治疗导致的不良事件发生。
小结
纳基奥仑赛的此次上市为复发或难治性B细胞急性淋巴细胞白血病成人患者提供了新的治疗选择。
参考来源：
ttps://www.nmpa.gov.cn
http://www.juventas.cn
【重要提示】所有文章信息仅供参考，具体治疗谨遵医嘱！