世界首例！美国女孩患罕见病每天癫痫30次，华裔博士单独制药救人( 二 ) _健康小知识

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研究团队为米拉定制反义寡核苷酸药物，并以她的名字命名为"Milasen" 。
米拉的妈妈朱莉娅对采访人员说："当时于博士把我带到走廊上，打开冰箱，然后说：'看' 。他掏出一个小小的玻璃瓶，上面写着"Milasen" 。我就哭了，我感觉我的米拉有救了。 "

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在2018年，米拉开始服用这种专为她研发的新药。
在治疗开始前，米拉就已经失去了视力和说话的能力，而且会时不时突然发作癫痫病，当她不小心撞到家具时，就会使其受伤。

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在服用定制药物的六个月内，她的癫痫发作频率降低了，病情也减轻了。米拉的病情被有效地遏制了。
研发团队在报告中写道，米拉的癫痫发作频率由过去的每天发作15至30次，每次大约2分钟，如今已降至每天发作15次以内，每次仅几秒钟，有时甚至不发作。

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尽管在某些方面来看，米拉的情况有所恶化，但朱莉娅仍表示很受鼓舞。
随后，米拉的父母朱莉娅和阿莱克还专门成立了米拉奇迹基金会（Mira'sMiracleFoundation），为宣传巴滕病开展活动，以提高人们对该疾病的认识，并为一项可能使用基因疗法延缓该疾病进展的临床试验提供了资金。
消息虽振奋人心，但仍有许多问题亟待解决
在罕见疾病界，即使是激动人心的药物和疗法的发展，也伴随着一个主要警告，那就是时间。大多数的药物需要数年时间才能研发出来。而事实上，患者或许等不了太久。

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尽管，波士顿儿童医院为米拉进行治疗的团队在短短一年内，就能够完成并实施这种治疗，这件事确实非常振奋人心。
但作者也写道："这份报告虽然展现了针对罕见疾病患者的个性化治疗方法。 "但是，它也许覆盖不了全国20万的罕见疾病患者。
研发药物的这一年时间，对于像米拉这样的孩子来说，可能就是生与死之间的差异了。