创新药|患者需要什么样的肿瘤创新药？( 二 ) 我不是药神

“创新药就是要在解决未被满足的临床需求前提下，能够比别人做得更快更好。对于肿瘤创新药而言，如果单从患者的生存率来看，胰腺癌、肝癌、肺癌、胃癌等肿瘤未被满足的临床需求较大，三阴乳腺癌、肝癌、脑胶质瘤、耐药的卵巢癌、耐药的肺癌等，目前全球都还没有有效的治疗药物。这些致死率高而又没有有效治疗药物的恶性肿瘤，应该成为中国未来肿瘤创新药研发的发力点。”深圳微芯生物创始人、董事长鲁先平博士向采访人员表示，肿瘤创新药一定是以临床价值为导向、以患者利益为核心，在疗效、安全性以及减轻患者负担等方面有着显著改善的药物。
CDE征求意见稿则重点强调将以患者为核心的理念贯穿药物研发的始终，强调以临床价值为导向开展抗肿瘤药物研发，重视治疗药物与患者的匹配度与精准性，鼓励开发满足未被满足的临床需要的创新药物（First in class），减少无明显预期疗效及可能使患者损失疗效并错失接受有效治疗机会的临床研究。
“国家药监局药品审评中心发布的《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则》再一次强调了这一理念，倡导从确定研发方向，到开展临床试验，都要贯彻以临床需求为导向的理念，开展以患者为核心的药物研发，这也是新药研发的根本价值。”云顶新耀首席科学官杨炜博士向人民日报健康客户端采访人员分析，做肿瘤创新药首先要考虑为病患创造价值，解决病人的实际问题。
放眼未来中国肿瘤创新药的研发，杨炜博士认为，首先必须要坚持创新，逐步建立自身研发First-in-class/Best-in-class创新药的能力；其次要注重差异化靶点，避免靶点聚集带来的同质化，增加国内医药领域的整体竞争优势；另外，要重视资源搭建，从药物研发到上市都需要相关人才、平台的支持。
参考资料：
①2021-07-11——公众号同写意《李进教授：最好的方式是不批准临床试验，而不是临床试验做完了不批准上市》