2022年度生物技术猛公司榜单火热出炉，近半数为RNA和基因疗法新锐 _健康小知识

▎药明康德内容团队编辑
今日，业界知名的年度生物技术猛公司（FierceBiotech’s2021Fierce15）榜单火热出炉。这一榜单旨在展现业界具有创新精神的生物技术公司。其中多家公司专注于蛋白降解、RNA、基因疗法等新兴治疗模式的开发。下面让我们来了解一下今年上榜的生物医药新锐。

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新锐公司：AgomabTherapeutics
成立年份：2017
临床专攻：该公司的主打候选药物为AGMB-129 ，是一款局限于胃肠道的口服ALK-5抑制剂。它目前处于1期临床开发阶段，有望成为治疗纤维狭窄性克罗恩病的新选择。
Agomab公司专注于靶向细胞因子信号通路，缓解或者逆转纤维化过程。纤维化过程是多种难于治疗疾病背后的原因，会导致器官功能逐渐衰竭。该公司旨在利用小分子化合物和激动性抗体靶向这些细胞因子通路，最终导致组织损伤的修复，清除纤维化和恢复器官的功能。
该公司今年完成1.14亿美元B轮融资，并且
与辉瑞达成合作
，共同研发AGMB-129 。 AGMB-129之外，该公司的用于治疗特发性肺纤维化的AGMB-447（一种吸入式ALK-5小分子抑制剂）正处于IND申报阶段。 Agomab公司也有两款针对MET受体的在研激动剂，包括用于治疗器官衰竭的AGMB-101和针对多种纤维化适应症的AGMB-102 ，目前AGMB-101已进入IND申报阶段。

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▲AgomabTherapeutics公司的现有研发管线（图片来源：AgomabTherapeutics公司官网）
新锐公司：AmphistaTherapeutics
成立年份：2017
临床专攻：Amphista在开发一系列双功能分子，用于靶向降解导致疾病的蛋白。
Amphista公司今年5月宣布与百时美施贵宝（BMS）和德国默克（MerckKGaA）达成超过20亿美元的
研发合作
，基于其独有的技术平台，开发新一代蛋白降解疗法。
靶向蛋白降解是近年来新兴的药物开发领域，它利用细胞内固有的蛋白降解机制，引导特定靶点蛋白的降解。 Amphista公司的目标是克服第一代蛋白降解剂的局限性，包括分子的成药特征和口服利用度未获得优化，可能产生针对蛋白降解机制的耐药性，以及能够产生作用的细胞和组织有限等等。
该公司开发的靶向蛋白降解药物可以靶向蛋白酶体降解系统的其它组分，并不局限于少数几种E3泛素连接酶，从而扩展蛋白降解剂的应用范围。该公司的技术平台还支持靶向蛋白降解药物具有更好的药物特征，包括口服利用度和有效组织渗透（包括中枢神经系统）。

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图片来源：Amphista公司官网
新锐公司：ArborBiotechnologies
成立年份：2017
临床专攻：专注于开发基因组编辑系统，治疗遗传学驱动的肝脏和中枢神经系统疾病

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Arbor公司由著名学者张锋博士联合创建，旨在发现新的基因编辑蛋白，并且基于这些蛋白开发为疾病“量身定制”的基因编辑疗法。在今年年初的第十届
药明康德全球论坛
上，该公司首席执行官DevynSmith博士表示，虽然Cas9是第一个被发现可以进行基因编辑的核酸酶，但它并不见得是最好的核酸酶。该公司的共同创始人张锋和DavidWalt博士讨论后说，我们为什么不回到宏基因组，寻找全新的核酸酶技术，从而实现Cas9不具备的功能？
该公司已经发现了超过60种核酸酶家族和超过70种CRISPR转座酶（transposases），分别是已有文献中发布数目的6倍和30倍。目前，该公司已经开发出7种独有的基因编辑器。 Smith博士在论坛上表示，这“让我们使用正确的编辑技术来应对不同的问题，而不是让工具限制眼界，陷入思维盲区。 ”