▲LX1001的作用机制（图片来源：Lexeo公司官网）
初步试验结果显示 ， 在接受低剂量LX1001治疗的患者（n=4）中 ， 所有随访时间超过3个月的患者中都观察到脑脊液中的APOE2蛋白表达 。 而且 ， 在随访时间超过12个月的两名患者中 ， 脑脊液中的tau蛋白水平和磷酸化tau蛋白水平与基线相比降低 。
新锐公司：LifeMineTherapeutics
成立年份：2017
临床专攻：利用人工智能 ， 从真菌中发现靶向难于成药靶点的创新疗法

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LifeMineTherapeutics于2017年成立 ， 著名科学家/企业家 ， 哈佛大学的GregoryVerdine博士是该公司的联合创始人之一 。 该公司认为 ， 解决人类很多疾病的答案可能已经被大自然进化出来 ， 等待科学家们去发掘 。
该公司的技术平台已经积累了大规模的真菌基因组库 。 真菌能够生产很多与人类靶点结合的基因编码小分子 。 LifeMine公司的技术平台利用特殊的算法 ， 通过探索基因组来发现这些基因编码小分子 。 这一策略可以显著提高小分子药物开发的速度、可预测性和可扩展性 。 该公司在今年完成1.75亿美元的
C轮融资
。

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▲GregoryVerdine博士在2017药明康德全球论坛上探讨突破性科学研究的成功转化
新锐公司：ReCodeTherapeutics
成立年份：2015
临床专攻：突破脂质纳米颗粒递送系统的常见瓶颈
脂质纳米颗粒（LNP）是递送RNA和基因疗法的一种递送系统 ， 然而大多数第一代LNPs主要被肝脏吸收 ， 限制了它们的广泛应用 。
ReCode公司的独特之处在于其器官选择性脂质纳米颗粒靶向递送系统 。 它通过在配方中加入具有不同生化特征的脂质 ， 帮助身体将LNPs递送到靶标器官 ， 包括肺、脾脏等等 ， 并且具有不被肝脏吸收的能力 。

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图片来源：ReCode公司官网
除了具有高度选择性靶向递送能力 ， 这一LNP技术平台还能够使用多种方式给药 ， 包括静脉输注、吸入、皮下注射、肌内注射、和鞘内注射 。 它可以用于递送多样的货物 ， 包括mRNA ， siRNA ， DNA ， 修复基因的系统等等 。 这些特征提供治疗多种疾病的机会 。 该公司在今年完成1.2亿美元的
B轮扩展融资
， 辉瑞、拜耳、安进、赛诺菲等多家大药企的风投部均参与了该公司的B轮融资 。
新锐公司：ScorpionTherapeutics
成立年份：2020
临床专攻：开发新一代精准抗癌疗法
ScorpionTherapeutics公司致力开发下一代抗癌精准疗法 ， 让更多的癌症患者受益 。 该公司正在从三个方向构建其在研管线：1.针对具有高影响力的已知致癌基因 ， 设计潜在“best-in-class”和“first-in-class”疗法；2.针对目前被认为“不可成药”的癌症靶点进行药物设计；3.发现和识别具有转变癌症治疗方式的新靶点 ， 并开发相应的治疗药物 。
该公司的研发团队在癌症生物学方面具有独特洞见 ， 并且在前沿生物信息学方面具有专长 ， 能够分析癌症基因组中此前未被研究的区域 ， 发现创新靶点 。 该公司在去年年初完成1.62亿美元的B轮融资 ， 并且在今年1月与阿斯利康达成
研发合作
， 聚焦于开发针对转录因子的创新疗法 。
该公司的首个候选药物STX-478是一款选择性PI3Kα抑制剂 。 另一款候选药物STX-271是一款EGFR抑制剂 ， 用于治疗携带EGFR外显子20插入突变的非小细胞肺癌患者 。
【2022年度生物技术猛公司榜单火热出炉，近半数为RNA和基因疗法新锐