2022年度生物技术猛公司榜单火热出炉，近半数为RNA和基因疗法新锐( 四 ) _健康小知识

】新锐公司：ShapeTherapeutics
成立年份：2019
临床专攻：利用RNA编辑，治疗阿尔茨海默病、帕金森病、以及多种罕见疾病
Shape公司聚焦于RNA编辑和开发新一代基因疗法技术。去年，该公司与罗氏达成30亿美元
研发合作
，将将利用其RNA编辑技术平台RNAfix ，以及AAVid技术平台，开发治疗阿尔茨海默病、帕金森病和罕见疾病的基因疗法。
该公司的技术平台通过设计一种指导RNA（guideRNA），能够招募在所有人体细胞中都存在的RNA特异性腺苷脱氨酶（ADAR），对特定的mRNA序列进行修改。 ADAR酶能够将碱基腺嘌呤（A）修改成肌苷（I），而肌苷在生成蛋白质的过程中会被核糖体识别为鸟嘌呤（G），从而完成从A到G的编辑修改。
与进行DNA编辑的CRISPR等基因编辑系统不同，这种RNA编辑系统不需要任何外源的蛋白，只需要引入指导RNA就可以完成编辑，从而降低了外源蛋白可能引发的免疫反应。它可以在RNA水平上纠正点突变，敲低蛋白表达水平，诱发外显子跳跃，调节蛋白相互作用，从而用于治疗多种遗传疾病。

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▲Shape公司的RNAfix平台通过指导RNA募集ADAR ，完成A到G的编辑修改， RNAskip平台通过tRNA让蛋白合成不受过早出现的终止密码子影响（图片来源：Shape公司官网）
新锐公司：StormTherapeutics
成立年份：2015
临床专攻：通过小分子影响RNA的修饰，开发癌症和其它疾病疗法

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所有RNA ，不管是编码RNA还是非编码RNA ，在转录后都会接受修饰。这些修饰不仅数量非常多（>100）、由特定修饰酶进行，而且会影响RNA的结构和功能（如稳定性、翻译、和剪接）。因此，如果能够在某种疾病与特定RNA之间找到强有力的因果关系，那么，理论上便可以通过改变RNA修饰来改变或纠正RNA功能。
Storm公司的策略是发现靶向RNA修饰酶的小分子化合物，通过调节RNA修饰酶的功能来治疗癌症和其它疾病。该公司的主打在研疗法STC-15的IND申请目前正在接受FDA的审评，它可以抑制METTL3 ，用于治疗某些实体瘤和白血病。
去年十月，该公司与Exelixis达成研发合作，联合开发改变RNA功能的小分子抗癌疗法。