看东西有重影，穿衣服、刷牙都困难……国内30年重症肌无力药物终迎新突破 _健康小知识

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看东西有重影，讲话费劲，喝水会呛，嚼东西费力，手脚无力，穿衣服、刷牙都困难……常人难以体会重症肌无力患者的日常。一本王朔的《过把瘾就死》，一本穿越小说《庆余年》，两名主人公都死于其危象， “重症肌无力”这一罕见病正受到越来越多的关注。
每年6月15日是重症肌无力关爱日。在第九个重症肌无力关爱日之际，一则好消息传来：全球首款FcRn拮抗剂efgartigimod落地博鳌乐城国际医疗旅游先行区，成为我国30年来重症肌无力药物的新突破，改写国内重症肌无力治疗格局。
发病18个月内会进展为全身型重症肌无力
重症肌无力是一种罕见的、慢性自身免疫性疾病，由神经-肌肉接头传递功能障碍引起，病程长、难治愈、易复发， 2018年已被纳入我国《第一批罕见病目录》。对于它的流行病调查是困难的，据估计，我国至少有20万名重症肌无力患者。如果症状控制不佳，重症肌无力会严重影响患者日常生活和工作，降低活动能力和生活质量，给家庭和社会带来沉重负担。超过85%的成人型重症肌无力患者在发病18个月内会进展为全身型重症肌无力，可不同程度地影响患者的眼球运动、吞咽、言语、活动和呼吸功能，严重者甚至危及生命。
令人揪心的是，重症肌无力几乎可以累及全生命周期的病人，从出生不久的新生儿，到青壮年、七八十岁的老人。重症肌无力是一个可治性的疾病，但很难被治愈，围绕救治“痛点” ，吸引着全球医学领域研究者为寻求更好的治疗方案不懈努力。
全球首款FcRn拮抗剂来到中国患者身边
当前，重症肌无力最常见的治疗方案包括胆碱酯酶抑制剂、糖皮质激素、免疫抑制剂、静脉注射免疫球蛋白、血浆置换、抗CD20单抗以及胸腺切除等。
复旦大学附属华山医院神经内科主任医师赵重波教授指出：“重症肌无力患者疾病管理难度大，临床上有部分患者因药物疗效、耐受性和使用禁忌、药物可及性不佳等问题导致症状控制不佳且反复波动，也会因长期使用免疫抑制药物而饱受副作用困扰。此外，因重症肌无力患者个体化差异较大，病程进展不同，临床上存在一定比例难治型患者以及潜在发展为危象的患者。非常高兴efgartigimod落地乐城，为临床医生和患者治疗重症肌无力提供了起效快、疗效持久、安全性优的基于高级别循证医学证据支撑的创新治疗方案，相信这将有助于改善患者的治疗结局和生活质量。 ”
此次落地的新药efgartigimod是一种针对抗体介导自身免疫疾病的、高度靶向免疫球蛋白（IgG）的新型治疗药物，通过其独特的作用机制能安全快速清除体内的致病性IgG抗体。作为一种新型治疗手段，去年12月，全球首款FcRn拮抗剂efgartigimod在美国获批上市，成为全球首个且目前唯一获批的FcRn拮抗剂，也是首个获批的通过内源性减少致病性抗体而专门治疗全身型重症肌无力的疗法。
随着efgartigimod这款全球首创新药引入乐城，海南省人民医院神经内科主任黄仕雄教授介绍：“作为一种罕见病，重症肌无力的治疗涉及到多个学科，为了患者能顺利且安全地接受新药治疗，我们已经成立了包括神经内科、急诊科、ICU等在内的专门的医疗小组，并联合国内神经内科领域知名专家建立了专门的远程多学科会诊机制，最大程度保障重症肌无力患者就医质量。 ”
借政策东风，罕见病创新药来了
近年来，国家对罕见病防治的支持力度不断加大，出台了一系列罕见病相关政策，罕见病的诊断和治疗有了明显改善。为重症肌无力患者引入国际前沿的创新治疗方案是一个缩影，赋能更多患者获得更好的生命质量。得益于国务院的特许药械政策，截至目前，乐城进口特需药械品种首例已超过220种，其中包含用于治疗罕见病的各类新药，为国内2000多万罕见病患者带去了新的希望。