罕见病患儿因造血干细胞移植获救，新华医院儿血液肿瘤科确保救治“不暂停” _健康小知识

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医院疫情防控与患者治疗需求间的矛盾，是儿童肿瘤医护人员无法回避的难题。及时救治和长期、稳定的规律性治疗，不仅是儿童肿瘤患者延续生命的重要条件，也是提高疾病治愈率的关键。但是在疫情防控的条件下让这些特殊群体的救治更为复杂困难，新华医院儿血液肿瘤科医护人员在护佑肿瘤患儿上，没有按下“暂停键” ，他们一边做好疫情防控，一边克服种种困难，尽其所能保证患儿得到及时的治疗。
成功开展两名低龄儿造血干细胞移植手术
疫情期间，新华医院儿血液肿瘤科成功为1名低龄罕见病患儿元元（化名）的造血干细胞移植。这个孩子罹患的是“湿疹血小板减少伴免疫缺陷综合征”（简称WAS综合征）。
WAS综合征是一种罕见的遗传性疾病，除了严重而难于控制的湿疹，由于先天性血小板减少，患儿在出生后即有明显的出血倾向，严重甚至会出现颅内出血等。
元元出生后5小时就因为皮肤青紫至当地医院就诊，发现血小板减少，血小板、丙球和激素等治疗无效。曾先后因脑室内出血、便血、脓毒血症、肺炎等两次入住新华医院新生儿重症监护室抢救治疗，基因检测明确诊断为WAS综合征。
经抢救，虽感染得到控制，但元元平均每3天需输注血小板，且伴有大面积皮肤湿疹、持续性腹泻、营养不良等情况。
“造血干细胞移植是目前唯一能够根治典型WAS综合征的治疗方法。 ”儿血液肿瘤科主任袁晓军介绍：患儿入院时年龄不足3个月，体重仅有6.5公斤，同时伴有多个并发症，移植风险和难度很大，但目前只能冒险一试。
非常幸运的是，新华医院很快在山东省脐带血造血干细胞库检索到与元元配型全相合、且干细胞数量合适的脐带血。针对患儿年龄小、体重低、营养差、并发症多等特点，由儿血液肿瘤科移植小组联合新生儿科、小儿消化营养科、儿保科、心理科、营养中心、儿内分泌科、药学部等多科室成员组成的新华儿童移植MDT团队对患儿进行全方位评估，讨论制定最佳的干细胞移植计划。

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患儿近期顺利回输异体脐血干细胞，回输后11天粒细胞植入成功， 21天经外周血嵌合度检测提示造血干细胞成功植入。移植期间，患儿一度出现一系列并发症，医生们均积极对症处理后均恢复正常。
目前患儿已顺利转出移植舱，各项指标稳步回升，康复出院指日可待。
治疗肿瘤患儿，抚慰焦虑的家长
小桂（化名）是一个有家族遗传背景的脑肿瘤患儿，他的哥哥因脑肿瘤夭折，当得知小桂和哥哥罹患的是同一种恶性肿瘤时，父母难以再次承受如此巨大的打击。
面对这一特殊病例，袁晓军主任与何珂骏主任翻阅大量文献，将患儿的脑脊液和病理切片进行会诊和相关基因检测，并与在海外的专家进行了深入交流，为小桂量身制订了个体化治疗计划。
在经历了手术和多轮化疗的重重考验后，小桂终于闯关到了造血干细胞移植这一最后的关卡。在长达3—4周的移植舱治疗期间，妈妈在密闭空间内独自照顾年仅7个多月的宝宝。为此，医护人员时刻给予关注，医生查房除了答疑，还要留出时间减缓妈妈的焦虑。
近期磁共振评估显示，患儿原发病灶已全部消失，造血功能也在康复中，家长感慨，至暗时刻已过去，衷心感谢儿血液肿瘤科的医护团队给予的医疗救护和心理援助。