注射液|“70万元一针”罕见病药进医保后，广西的这些患儿已经打上了！诺西那生|医保|用药|广西|家庭

“每一个小群体
都不应该被放弃……”
两个多月前
一次国家医保局的“灵魂砍价”
登上热搜，火爆全网
经过国家医保局谈判代表的“砍价”
近70万元一针的诺西那生钠注射液
最终以3.3万元的价格纳入医保
1月21日，年仅3岁的脊髓性肌肉萎缩症（下文简称SMA）患儿嘉嘉（化名），在自治区妇幼保健院成功进行了诺西那生钠注射液的首次鞘内注射治疗。这也是“天价救命药”诺西那生钠注射液被正式纳入医保后的广西第一针。

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陈医生为嘉嘉进行鞘内注射。梁路斯摄
据了解， SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，主要累及患者的运动功能。在未纳入医保前，诺西那生钠注射液曾是近70万元一针的救命药。对于SMA病患家庭而言，有药治没钱买的困境，是一个异常残酷的现实。
“这类患儿临床上会出现进行性肌肉无力、肌肉萎缩，导致不能行走，不能独坐、抬头，甚至难以完成呼吸和吞咽等基本生活功能。 ”自治区妇幼保健院儿童神经内科副主任医师陈瑜毅介绍，在诺西那生钠注射液上市之前，此病属于无药可治的情况，只能做基本的康复训练。
“当初确诊的时候，我感觉很崩溃、很绝望，没钱负担医药费，有一种无力感。 ”据嘉嘉的母亲讲述，此病如不用药的话，身体机能会慢慢地退步。 “所以我们也是尽自己最大的能力，让她最早用药。 ”嘉嘉一家始终没有放弃女儿的治疗。
2022年1月1日，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021年）》正式实施，诺西那生钠等7种罕见病药品被正式纳入医保药品价格，其中诺西那生钠经医保谈判降到3万元多一针。这个脆弱的家庭终于迎来了曙光，嘉嘉成为了首批幸运儿。
从无药可用，到迎来治疗，再到享受医保……“得知‘入保’的消息后，患儿群都沸腾了，很多家长激动地哭了，能用得起药了。 ”嘉嘉的母亲回忆道。
当天，还有两名SMA患儿同样在经过病情评估后，顺利完成了首次诺西那生钠鞘内注射治疗。陈瑜毅介绍，诺西那生钠注射液属于疾病修正治疗药物，它能改善SMA患儿的运动功能，从而改变疾病的自然病程和表型的发展。

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曾经70万元一针的“天价药” 。梁路斯摄
广西有近两百例SMA患者
目前现已有10多个家庭预约登记用药
高价值罕见病药物首次被纳入医保药品目录，彰显了国家对罕见病患者群体药品保障的高度重视。自治区医保局相关负责人表示，如今随着药物降价并纳入医保，在报销后， SMA患儿家庭承担的每支药品费用估算由70万元降至2万元左右，首年全年花费降为10万元左右，后续每年治疗费用为4万元左右，这将极大地减轻患儿家庭的就医负担，让更多患儿获得救治机会，重获希望。
陈瑜毅介绍，目前广西有近两百例SMA患者，经他之手的患者就有50多例。 “此前，只有两例患者用药，新医保目录实施后，目前现已有10多个家庭预约登记用药。 ”
据了解，在新医保政策出台后，自治区妇幼保健院已第一时间着手制定关于SMA鞘内注射诊治流程，个体化检查及各项运动量表评估到用药只需2—3天时间。陈瑜毅表示，面对有呼吸、消化、营养、脊柱畸形等方面问题的患儿，医院成立了脊髓性肌萎缩症多学科协助诊疗团队，为SMA患儿实施个体化诊疗计划，提供一站式、专业化、高水平的诊疗服务。