家属|对话第一批SMA用药患者家属：曾打算卖房给孩子打针，现在一针三万多新闻|用药|妈妈|孩子|患者|原创

今年元旦上午10点， 3岁的睿睿和妈妈走进武汉市儿童医院的医生办公室， 5毫升的诺西那生钠注射液顺着针管流入睿睿体内，一旁的手机上放着睿睿最爱的动画片，乖巧的睿睿没有哭闹。
这是所有SMA（脊髓性肌肉萎缩症）患者家庭期待已久的画面。
作为SMA靶向治疗药物，诺西那生纳注射液于去年12月3日被正式纳入国家医保药品目录，从今年1月1日起执行。元旦当天，广东、北京、上海、湖北、山东等地有近20名SMA患者接受治疗。

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↑资料图。 2022年1月1日，山东枣庄的一名4岁男孩接受脊髓性肌萎缩症（简称SMA）靶向药纳入医保后全国首针注射。
作为“入保后”第一批SMA用药患者家属，来自湖北武汉的睿睿妈妈表示，睿睿打完第一针后，为防止药物流出，平躺了4到6个小时，再过一周后，睿睿要接种第二针，第一年需接种6针，此后每年注射3针。
“一针三万多，再加上后续的医保报销，能够负担得起了，孩子有救了。 ”
孩子两岁之后走路“鸭子步” ，经常摔跤
红星新闻：睿睿去医院注射的就医流程顺利吗？
睿睿妈妈：和普通的就医流程一样，我们先是去了武汉市儿童医院挂号，提前三天住院，也就是2021年12月30日我们就住院了。之后做了各项身体检查，比如查血、肝、肾，做CT检查双腿有没有萎缩、脊柱有没有侧弯，这在注射之前都是要做评估的。睿睿身体各方面比较良好，也没有脊柱侧弯，所以在元旦作为首个湖北患儿接种了，后来几天陆续就有其他患儿接种了。
红星新闻：睿睿接受注射的当天状态如何？
睿睿妈妈：睿睿那天挺勇敢的，状态比较好。我陪着睿睿在当天早上10点进了医生的办公室，半个小时后，整个注射过程结束。听医生说，这种注射对神经内科来说是一个比较常规的操作，医生先给睿睿打局部麻药，一根比较粗的针管从腰部穿进去，小孩肯定会动会哭，我在一旁用手机放着睿睿最喜欢的动画片《汽车童话》哄着他，分散注意力，他也就慢慢好了，药物推进去的时候他没有闹，最后拔针的时候他哭了一下，结束注射后，我把他抱回住院病房，医生说睿睿要面部朝上躺4到6个小时，我也在给睿睿放电视看，他还是挺乖的。
红星新闻：睿睿从确诊到用药的时间跨度长吗？
睿睿妈妈：也算是不幸中的万幸，我们等待的时间没有那么长。睿睿现在3岁3个月，他是在2021年10月确诊，到今年1月1日接受注射，中间等待了两个多月，但其实我们被误诊了一年，之前挂骨科一直查不出来病因，后来去武汉儿童医院做基因检测才知道得的是这个病，当时感到很绝望，不过睿睿是SMA-III型患者，也就是轻型，和其他重型患儿相比情况算好。

注：根据起病年龄和临床病程， SMA由重到轻分为4型，其中：
I型是在患儿出生后6个月内起病、最大运动能力不能达到独坐，多数患儿在2岁内死于呼吸衰竭；
II型患者多在生后6～18个月起病，进展较I型慢，最大运动能力可达到独坐，但独坐年龄可能落后于正常同龄儿，不能独站或独走，多数可活到成年期；
III型患者多在出生18个月后起病，早期运动发育正常，可独走，最终会丧失独走能力，余生以轮椅为伴；
IV型患者则多在成人后发病，预期寿命不缩短。