李秀花|70万一针天价药降至3万多！新年第一天，上海医保患者用上了！

用于治疗脊髓性肌萎缩症（SMA）的高价药诺西那生钠注射液，经过国家医保局“灵魂砍价”，价格从70万元/针降至3.3万元/针，给SMA患者带来希望。
今天，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录（2021年）》正式实施，诺西那生钠等7种罕见病药品被正式纳入医保。
“入保”首日
广东、北京、上海、浙江、
四川、山东、湖南、湖北、
福建、江西、河南等11个省市的医院里
有近20位SMA患者接受诺西那生钠治疗
今天上午
复旦大学附属儿科医院
为首名上海医保患者进行了注射

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SMA是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的疾病，属于常染色体隐性遗传病。它在临床并不少见，是目前两岁以下婴儿的头号遗传病杀手。
作为全球首款SMA疾病修正治疗药物，诺西那生钠是一种反义寡核苷酸类药物，精准靶向针对SMA的致病原因，能有效改善患者运动、呼吸等重要功能，提高生存率，改变SMA的疾病进程。
从“国谈”结果公布，到患者享受医保报销政策接受治疗，前后不到一个月时间，体现了医保部门和卫生健康委对罕见病群体的高度关注。
江西省儿童医院钟建民教授是诺西那生钠注射液进入医保目录后开出首批处方的医生，在他看来，诺西那生钠的到来改变了中国SMA临床治疗的格局，让临床医生和患者有药可用。“今天这款药物被纳入医保，更让我们有药敢用，真正惠及了SMA患者群体。”
福建医科大学附属第一医院陈万金教授说：“此前，我们经常遇到有的SMA患者因无药可治或治疗费用负担过重，放弃治疗或中断就医。相信此次诺西那生钠入保，将有效扭转这种疾病的诊疗困境。”

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“作为SMA患者关爱中心的一员，我们见证了患者群体从无药可用，到迎来治疗希望，再到今天享受医保政策，家庭负担大大减轻。”患者组织美儿SMA关爱中心执行主任邢焕萍激动地说，“在新年的第一天，首批享受医保政策的患者就接受了药物治疗。我们真心感谢政府、医生、企业以及社会各界为患者群体所做的努力，这是全国SMA患者及家庭收到的最好的新年礼物！”
70万一针天价药进医保
新年第一天他们也用上了！
“打完针以后，我想上学！”
2022年1月1日7时
山东枣庄男孩李佳树
在枣庄市妇幼保健院接受SMA靶向药注射

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这一天是SMA靶向治疗药物
正式执行医保药品目录的首日
小佳树也成为SMA靶向药纳入医保后
全国首例注射者

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注射完成后
小佳树在监护病房观察
母亲李秀花在病房外等待，她十分激动：
“没想到孩子能打第一针！
听医生说孩子配合得很好
我们非常高兴，等着孩子出来。”
提起新年愿望
李秀花说：
“希望孩子好起来，
可以实现他一直的愿望，可以去上学。”

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对于小佳树来说
这是一场持续了近4年的漫长等待
小佳树4个月的时候
李秀花发现他的腿部力量比较小
9个月的时候能走几步路
11个月的时候总想蹲下，“冻住一般”
经过诊断
小佳树被确诊为“脊髓性肌萎缩症”（SMA）