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1名患儿因为在基因治疗前持续感染巨细胞病毒 ， 进一接受了第二次输注治疗 ， 现在他已无感染 ， 且具有了良好的T细胞B细胞 ， 所有的结果都比之前接受骨髓移植的ART-SCID患者更好 。
这项临床试验的领导者MortonCowan博士表示 ， 这项基因疗法帮助患儿建立了更好的B细胞免疫 ， 这有助于他们避免慢性肺部疾病问题 ， 这类疾病通常发生在接受标准疗法骨髓移植的ART-SCID患者的童年后期 。
论文链接：
1.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2206575
2.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa2027675
3.https://www.nejm.org/doi/full/10.1056/NEJMoa1815408

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