女孩出生仅仅20天，就服用了世界上最贵的药，她的手终于能动了据英国媒体报道

据英国媒体报道，一名患有罕见肌肉无力症的女婴的父母表示，一种价值180万英镑的神奇药物让她以他们从未想过的方式帮助了她的女儿。
这个女婴名叫伊莎贝拉·温菲尔德，她患有脊髓性肌萎缩症（SMA），如果不治疗，这将是致命的，她将和家人一起庆祝她的第一个圣诞节。
今年5月，这名来自苏格兰东北部阿奇敦的婴儿在出生仅20天时服用了一剂佐根斯马（Zolgensma），这是目前世界上最昂贵的药物。

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小伊莎贝拉的妈妈今年35岁，是一名翻译，名叫玛格丽特·帕卢辛斯卡（MargaretPaluszynska），她非常高兴，她说：“伊莎贝拉的整体表现很好。她的手和这个年龄的人差不多。 ”
“她在伸手和抓取上有完整的动作。她可以用婴儿勺自己喂自己，如果可以的话，还可以偷我们盘子里的食物。她的右手比左手稍强一些，但她对任何触手可及或触手不可及的东西都相当熟练。 ”
“她还不能翻身去够什么东西，但她可以在别人的帮助下坐着，她能够让自己和头直立起来，直到她非常累为止。她是一个淘气的小家伙，很喜欢笑，有时候会玩她的玩具，也喜欢聊天。 ”

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蜷缩在圣诞树旁边小伊莎贝拉患有1型SMA ，这是一种退化性疾病，导致肌肉衰弱，呼吸困难，每年在苏格兰只有三例——伊莎贝拉的父母描述了这种神奇的药物，使他们宝贵的女儿实现了他们做梦都没想过可能达到的效果。
伊莎贝拉36岁的爸爸理查德·温菲尔德是一名IT培训师，他说：“她的爷爷奶奶曾试着教她木琴。我爸爸把木槌放在她手里，她一发现可以用木槌敲击木琴并发出声音，她就非常开心地敲击着木琴。 ”
伊莎贝拉是苏格兰出生的仅有的两名在英国国家医疗服务体系（NHS）接受Zolgensma治疗的婴儿之一，这种药物有可能挽救生命，被称为世界上最昂贵的药物。

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今年2月，格拉斯哥皇家儿童医院给一名婴儿注射了第一剂这种昂贵的药物，不久之后，伊莎贝拉成为第二名接受单剂治疗的婴儿，当时的药物标价179万英镑。
在5月20日接受治疗时，她才20天大，也就是在她确诊一周后，比5个月大的亚瑟·摩根还要早5天确诊，亚瑟是英国第一个接受该药治疗的婴儿。这使伊莎贝拉成了英国乃至全世界接受Zolgensma治疗的最小的孩子。
但直到最近几年，还没有治疗SMA的方法。大多数患有这种疾病的婴儿都活不过第二年。

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亚瑟·摩根
大约四年前出现的药物nusinersen只能帮助SMA患者延长寿命，但据专家称， Zolgensrna的一次性剂量，理想情况是在婴儿出生后的前六个月服用，婴儿可能都不需要进一步治疗了，这是一个改变游戏规则的因素，有可能让婴儿坐、爬和走路。
玛格丽特希望她的小女儿能继续取得良好的进步，但她说最重要的是享受她的第一个圣诞节：“她太小了，现在还不懂圣诞节。爸爸妈妈都知道今天是圣诞节，但对她来说，这只是平凡的一天。我们并没有太大的计划。 ”
“她还处在喜欢感官玩具和新生儿玩具的阶段，喜欢任何能发出声音或有质感的东西。她有一只会吱吱叫的小羊，她喜欢我买的一架小钢琴，那架钢琴的触控板会发出声音。这是给一岁以上的小孩用的，但她可以轻敲键盘，发出一些声音。 ”