英国扩大了Imcivree（Setmelanotide）的上市许可，治疗Bardet-Biedl综合征 _健康小知识

2022年11月22日讯/香港迈极康hkmagicure/--RhythmPharmaceuticals ， Inc.一家专注于改变罕见黑皮质素-4受体（MC4R）通路疾病引起的食欲亢进和严重肥胖患者及其家属的生活的生物制药公司， 2022年11月21日宣布，英国药品和保健品管理局（MHRA）扩大了Imcivree（Setmelanotide）的上市许可，将治疗肥胖和控制与基因确诊的Bardet-Biedl综合征（BBS）相关的饥饿纳入6岁及以上成人和儿童患者。

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RhythmPharmaceuticals ， Inc.
Imcivree被国家卫生与保健优化研究所（NICE）选择作为“高度专业技术”进行评价。该公司计划与英国国家医疗服务体系（NHS）密切合作，最终确定Imcivree覆盖指南。
巴德-毕德氏症候群（Bardet-Biedlsyndrome ， BBS）是一种罕见的遗传疾病，在欧盟（EU）和英国（UK）影响大约2500人。患有BBS的人可能会经历永恒的饥饿，也称为食欲亢进，以及在生命早期开始的严重肥胖。约1500例患者被诊断为BBS ，目前正在欧盟和英国的学术机构接受护理。

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Bardet-Biedlsyndrome
加拿大卫生部接受审评Imcivree（Setmelanotide）的新药申请
Rhythm制药公司11月21日还宣布，加拿大卫生部已接受对其Imcivree（Setmelanotide）的新药申请（NDS）进行审查，该药适用于因遗传疾病导致MC4R通路受损的成人和6岁及以上儿童患者，用于治疗肥胖和控制BBS或双等位基因前阿黑皮素（POMC）、前蛋白转化酶枯草溶菌素/kexin1型（PCSK1）或瘦素受体（LEPR）缺乏症的饥饿。加拿大卫生部授予NDS优先审评资格，将提交审评的绩效目标缩短至180天，而非优先审评为300天。

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Imcivree（Setmelanotide）
【英国扩大了Imcivree（Setmelanotide）的上市许可，治疗Bardet-Biedl综合征】Imcivree（Setmelanotide）适应症
美国食品药品监督管理局（FDA）批准Rhythm的精准医疗药物Imcivree（Setmelanotide）用于6岁及以上因前阿黑皮素（POMC）导致的单基因或综合征性肥胖的成人和儿童患者的慢性体重管理，经基因检测证实的前蛋白转化酶枯草溶菌素/kexin1型（PCSK1）或瘦素受体（LEPR）缺乏症，或临床诊断为Bardet-Biedl综合征（BBS）的患者。
欧盟委员会（EC）和英国药品和保健品管理局（MHRA）已授权Imcivree（Setmelanotide）用于治疗肥胖和控制与基因确诊的BBS或基因确诊的功能丧失双等位基因POMC（包括PCSK1）相关的饥饿，成人和6岁及以上儿童缺乏或双等位基因LEPR缺乏。
此外， Rhythm正在推进Imcivree（Setmelanotide）在肥胖的其他罕见遗传疾病中的广泛临床开发计划，并利用RhythmEngine和已知的最大的肥胖DNA数据库——现在有大约45000个测序样本——来提高人们的认识，由于某些遗传缺陷导致严重肥胖患者的诊断和护理。
文章来源：香港迈极康医疗http://www.hkmagicure.com/html/xingyedongtai/yixueqianyan/2022/1122/502.html
资料来源：RhythmPharmaceuticalsAnnounces▼IMCIVREE?(setmelanotide)GrantedMarketingAuthorizationinGreatBritainforTreatmentofObesityandControlofHungerinBardet-BiedlSyndrome
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