重症肌无力|每年29亿美元年销售额？一文解析治疗重症肌无力新药efgartigimod( 三 ) 抗体|igg|销售额

当然，作为一个降低自身免疫抗体的药物， efgartigimod不应该仅仅只能用于治疗重症肌无力。在Argenx的临床试验计划中，包括有15种适应证，在原发免疫性血小板减少症（ITP）等治疗的临床试验中， efgartigimod已经初步显示出治疗效果。
ITP是一种后天性的自身免疫疾病，常常与病毒等致病微生物感染所引发的免疫反应有关；在接种某些腺病毒载体的新冠疫苗之后，也会出现ITP ，只是发生率非常低。 ITP的临床表现为血小板计数降低 (<100 × 109/L)，在大多数患者中，可以检测到抗血小板受体自身抗体，正是这些抗体导致了血小板的耗竭，血小板凝血的正常功能受到影响，导致患者出血风险增加和生活质量受损。
在2期临床研究中， 38名ITP患者被随机分入对照组和两种不同剂量的efgartigimod治疗组（5 mg/kg 或 10 mg/kg），每周接受四次静脉输注。因为ITP属于比较急性的发作，参加临床试验的患者病情也难以用常规治疗控制，所以Efgartigimod的用药频度高于重症肌无力治疗方案。试验结果表明， efgartigimod耐受性良好，治疗后患者抗体（总IgG 水平）大幅下降63.7% ，同时血小板计数显著增加。血小板计数能至少两次达到50 × 109/L以上的患者比例，对照组只有25% ， efgartigimod治疗组有46%；在对照组中，没有患者的血小板计数能在10天内保持在50 × 109/L以上，但治疗组有38%可以达到。 [9

治疗组的出血症状比例也减少得更多了。对照组一开始有33%的人有出血症，到第50天时，出血症比例仍有25%；efgartigimod治疗组（5 mg/kg）一开始有46.2%的人有出血症，到第64天时，出血症比例降至7.7% [9
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天疱疮也是一种自身免疫性疾病，主要有寻常型天疱疮（Pemphigusvulgaris）和落叶型天疱疮（pemphigus foliaceus），致病原为患者体内产生的针对桥粒芯蛋白的自身抗体。桥粒芯蛋白存在于粘膜和表皮，所以天疱疮一般出现在皮肤或黏膜，表现为水疱或溃疡，多发生于口腔内或生殖器上。
在一项开放标签的II期临床试验中， 34例轻中度天疱疮患者使用两种剂量（10或25mg/kg）的efgartigimod ，或单独治疗，或与泼尼松联用。在31名有疗效评估的患者中， 28 名 (90%) 的病情在比较短的时间内就得到了控制（中位数时间为17天）。作为一种糖皮质激素，泼尼松需要降低剂量之后，才能用于长期治疗。与efgartigimod联用之后，泼尼松的长期治疗也能得到优化，泼尼松剂量中位数为0.26mg/kg ， 64%的患者在 2-41 周内获得临床完全缓解。 [10

对患者自身抗体的监测发现，在第一次efgartigimod输注后，血清中 IgG抗体水平就下降了 40-45%；到第 29 天，IgG 水平降低62%-66% 。针对桥粒芯蛋白的自身抗体有两种，分别为抗 Dsg-1 和抗Dsg-3 IgG，也同样发生了下降，下降幅度分别为61% 和49% 。 [10

【重症肌无力|每年29亿美元年销售额？一文解析治疗重症肌无力新药efgartigimod】在治疗结束8-10周后， IgG水平恢复至基线值，但是抗Dsg-1和抗Dsg-3 IgG仍能保持较低水平，与基线值相比，仍分别有70%和42%的降低。在其中一个治疗组中，患者在完成efgartigimod+泼尼松联合治疗疗程之后，单独使用efgartigimod进行两周一次的维持治疗， IgG水平可以持续保持50-60%的降低幅度。 [10

5国外上市了，国内能用吗？一般来说，在国外研发、获得批准的新药，要等一个时间差，才会在中国获得正式批准。有时候，这个时间差还很长。
7月13日，国家药品监督管理局正式受理了efgartigimod的新药上市申请。虽然该药目前还没有在国内正式批准上市，但在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区，患者已经可以使用这个新药了。