患血友病的“玻璃人”：持续“输血”才能努力接近正常的生活( 四 ) _健康小知识

现在小林在读大二，正准备考研，希望将来研究血友病课题。 “孩子身体好好的。 ”就是赵艳娜最大的心愿。
面对高昂药费的生死徘徊
作为终生使用药物，凝血因子用量与患者体重直接挂钩。彭克意现在体重80公斤左右，按照标准用药量，他需要至少隔一天注射700单位“人凝血因子Ⅷ” 。但是，根据自己的支付能力，彭克意只能三天用药一次，一次打1000单位。一瓶1000单位的“注射用重组人凝血因子Ⅷ”价格是3000多元钱，一年需要用药120多次，一年总药费是36万元左右。按照居民医保年度最高报销25万的额度，彭克意只能够打80次，剩下的40次就需要再想办法。
随着医保报销额度加大，加上各种援助基金，以及参与临床试验项目，彭克意的药费问题正在逐步解决。
对于彭克意来说，他盼着两个事儿：一个是，今年跟女友结婚后，能过上稳定的日子。二是，把血友之家继续做下去，不管走到哪一步，继续走下去。

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彭克意今年将与女友结婚
但还有很多像彭克意一样的患者会担心，如果用药不规律，从而变成抗体患者。这样的担忧，已经是一些人需要面对的现实。抗体患者作为“罕见病中的罕见病” ，而成为抗体患者就意味着，再注射凝血因子就会无效。
日前，血友之家微信公众号为《比“无药可医”更令人绝望的是“有药难及”——中国血友病患者致罗氏制药的一封公开信》，引发大家对血友病A抗体患者的广泛关注。

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北京血友之家罕见病关爱中心理事长关涛
北京血友之家罕见病关爱中心理事长关涛介绍，据血友之家不完全统计， 2021年全国血友病A抗体患者约1000人（为血友之家APP用户主动申报汇总结果，真实数据应远大于该数量），其中全年出血24次以上的抗体患者达35人，占有出血登记患者人数的20% 。
“艾美赛珠单抗”是罗氏制药的一款创新药，于2018年12月在我国正式获批上市，是目前国内上市的唯一一款适用于血友病A抗体患者的预防治疗药物，可显著降低A型抗体患者的出血事件。
关涛介绍，作为终生使用药物，该药用量与患者体重直接挂钩，标准用量为1.5毫克/周/公斤，按照销售价格8100元/30毫克的定价计算，患者年治疗费用约为2万元/公斤，体重60公斤的患者年治疗费用将达到120万元，即便体重较低的儿童患者年治疗费用也达到数十万元。高昂的药价令抗体患者从原来的“无药可医” ，无奈的转变为“有药难及” 。
据彭克意讲，济南应该还没有患者使用“艾美赛珠单抗” 。考虑到研发成本高等因素，药企降价并不是一蹴而就的事情。关涛说：“从没有药，到有治愈感，跨度是非常巨大的。我们希望艾美赛珠单抗能够降价或者入医保，这样患者才能用得起。 ”
【患血友病的“玻璃人”：持续“输血”才能努力接近正常的生活】而在“艾美赛珠单抗”降价之前，这一部分打不上药的抗体患者，只能面对高昂的费用做着生死徘徊。